Højdepunkter fra ISTH's 30. kongres

CME INFORMATION

Belysning af mekanismen bag den AAV-afledte faktor VIII-analyseforskel

Belysning af mekanismen bag den AAV-afledte faktor VIII-analyseforskel

Anna Sternberg, ph.d

Forholdet mellem transgen-produceret FVIII og blødningsrater 2 år efter genoverførsel med Valoctocogene Roxaparvovec: Resultater fra Gener8-1

Forholdet mellem transgen-produceret FVIII og blødningsrater 2 år efter genoverførsel med Valoctocogene Roxaparvovec: Resultater fra Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Resultater fra B-LIEVE, et fase 1/2 dosisbekræftelsesstudie af FLT180a AAV genterapi hos patienter med hæmofili B

Resultater fra B-LIEVE, et fase 1/2 dosisbekræftelsesstudie af FLT180a AAV genterapi hos patienter med hæmofili B

Guy Young, læge

Forbedringer i sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne med svær eller moderat svær hæmofili B efter modtagelse af Etranacogene Dezaparvovec genterapi

Forbedringer i sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne med svær eller moderat svær hæmofili B efter modtagelse af Etranacogene Dezaparvovec genterapi

Steven W. Pipe, M

Højdepunkter fra ASGCT 25. årlige møde

CME INFORMATION

Stabil hæmostatisk korrektion og forbedret hæmofili-relateret livskvalitet: Endelig analyse fra det pivotale fase 3 HOPE-B-forsøg med Etranacogene Dezaparvovec

Stabil hæmostatisk korrektion og forbedret hæmofili-relateret livskvalitet: Endelig analyse fra det pivotale fase 3 HOPE-B-forsøg med Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Levering af CRISPR/Cas9 mRNA LNP'er for at reparere en lille deletion i FVIII-gen i hæmofili A-mus

Levering af CRISPR/Cas9 mRNA LNP'er for at reparere en lille deletion i FVIII-gen i hæmofili A-mus

Chun-Yu Chen, PhD

En faktor VIII-variant med eliminering af N-glykosyleringsstedet ved 2118 reducerede anti-FVIII-immunresponser i genterapibehandlede hæmofili A-mus

En faktor VIII-variant med eliminering af N-glykosyleringsstedet ved 2118 reducerede anti-FVIII-immunresponser i genterapibehandlede hæmofili A-mus

Carol H. Miao, MD

Stabilin-2-promoter modulerer immunresponset mod FVIII efter levering af lentiviral vektor i hæmofile mus

Stabilin-2-promoter modulerer immunresponset mod FVIII efter levering af lentiviral vektor i hæmofile mus

Antonia Follenzi, MD, PhD

Højdepunkter fra WFH 2022 World Congress

Brug af World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry til langtidsopfølgning af hæmofilipatienter behandlet med genterapi

Brug af World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry til langtidsopfølgning af hæmofilipatienter behandlet med genterapi

Barbara Konkle, MD

Tilgængelig for CME-kredit!

Emne: Genterapi ved hæmofili
Akkrediteringstype: AMA PRA Kategori 1 kredit (er)™
Udgivelses dato: 6. Juni, 2022
Udløbsdato: 5. Juni, 2023
Anslået tid til fuldført aktivitet: 15 minutter

CME INFORMATION

Højdepunkter fra den 15. årlige kongres for EAHAD

Dosisvalg og undersøgelsesdesign for B-LIEVE, et klinisk fase 1/2-dosisbekræftende forsøg med FLT180A genterapi til patienter med hæmofili B

Dosisvalg og undersøgelsesdesign for B-LIEVE, et klinisk fase 1/2-dosisbekræftende forsøg med FLT180A genterapi til patienter med hæmofili B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Endelig analyse fra det pivotale fase 3 HOPE-B genterapiforsøg: Stabil steady-state effektivitet og sikkerhed af Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat svær hæmofili B

Endelig analyse fra det pivotale fase 3 HOPE-B genterapiforsøg

Wolfgang Miesbach, MD

Effekt og sikkerhed af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: Resultater fra GENEr8-1-to-årsanalysen

Effekt og sikkerhed af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: Resultater fra GENEr8-1-to-årsanalysen

Steven W. Pipe, MD

Indvirkning af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A på sundhedsrelateret livskvalitet

Indvirkning af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A på sundhedsrelateret livskvalitet

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Højdepunkter fra NHF's 16. workshop om nye teknologier og genoverførsel for hæmofili

AAV integration resumé og implikationer

AAV-integrationsoversigt og implikationer

Frederic D. Bushman, ph.d

Brydning af transgentolerance via immunsuppression

Brydning af transgentolerance via immunsuppression

Valder R. Arruda, MD, PhD

Målrettet sinus-endotel

Målrettet sinus-endotel

Antonia Follenzi, MD, PhD

Højdepunkter fra det 63. ASH årsmøde

En post-hoc analyse af GENEr8-1 fase 3 forsøget

Forholdet mellem endogen, transgen FVIII-ekspression og blødningshændelser efter Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: En post-hoc-analyse af GENEr8-1 fase 3-forsøget

Steven W. Pipe, MD

Blødningsdata på tværs af baseline FIX-ekspressionsniveauer hos mennesker med hæmofili B: en analyse ved hjælp af 'Factor Expression Study'

Blødningsdata på tværs af baseline FIX-ekspressionsniveauer hos mennesker med hæmofili B: en analyse ved hjælp af 'Factor Expression Study'

Steven W. Pipe, MD

Opfølgning i mere end 5 år i en kohorte af patienter med hæmofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-associeret virus genterapi

Opfølgning i mere end 5 år i en kohorte af patienter med hæmofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-associeret virus genterapi

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Faktor IX-ekspression inden for normalområdet forhindrer spontane blødninger, der kræver behandling efter FLT180a-genterapi hos patienter med svær hæmofili B: Langtidsopfølgningsundersøgelse af B-Amaze-programmet

Faktor IX-ekspression inden for normalområdet forhindrer spontane blødninger, der kræver behandling efter FLT180a-genterapi hos patienter med svær hæmofili B: Langtidsopfølgningsundersøgelse af B-Amaze-programmet

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Højdepunkter fra ESGCT's 28. årlige kongres

Overvågning af vektorintegrationssteder i in vivo genterapitilgange ved hjælp af flydende biopsi-integration-site-sekventering

Overvågning af vektorintegrationssteder i in vivo genterapitilgange ved hjælp af flydende biopsi-integration-site-sekventering

Daniela Cesana, ph.d

Overvinde anti-AAV allerede eksisterende immunitet for at opnå sikker og effektiv genoverførsel i kliniske omgivelser.

Overvinde anti-AAV allerede eksisterende immunitet for at opnå sikker og effektiv genoverførsel i kliniske omgivelser.

Giuseppe Ronzitti, ph.d

Lentiviral genterapi til leveren for hæmofili og videre

Lentiviral genterapi til leveren for hæmofili og videre

Alessio Cantore, ph.d

Aktuel opdatering af kliniske forsøg på genterapi for hæmofili

Aktuel opdatering af kliniske forsøg på genterapi for hæmofili

Wolfgang Miesbach, MD

Højdepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

CME INFORMATION

Effekt og sikkerhed af Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-associeret virusgenoverførsel til alvorlig hæmofili A: Resultater fra fase 3 GENEr8-1-forsøget

Effekt og sikkerhed af Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-associeret virusgenoverførsel til alvorlig hæmofili A: Resultater fra fase 3 GENEr8-1-forsøget

Margareth C. Ozelo, læge, ph.d.

Leveresikkerhedsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg hos voksne med hæmofili B

Leveresikkerhedsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg hos voksne med hæmofili B

Steven W. Pipe, MD

52 ugers effektivitet og sikkerhed for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-svær hæmofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg

52 ugers effektivitet og sikkerhed for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-svær hæmofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg

Steven W. Pipe, MD

Undersøgelse af tidlige resultater efter adeno-associeret viral genterapi i en hundehæmofili-model

Undersøgelse af tidlige resultater efter adeno-associeret viral genterapi i en hundehæmofili-model

David Lillicrap, MD, FRCPC

Kliniske resultater hos voksne med hæmofili B med og uden allerede eksisterende neutraliserende antistoffer til AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-forsøg

Kliniske resultater hos voksne med hæmofili B med og uden allerede eksisterende neutraliserende antistoffer til AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-forsøg

Wolfgang A. Miesbach, MD, ph.d.

Udviklingen af AAV Vector Genterapi er i gang med hæmofili. Vil de unikke funktioner i BAY 2599023 imødekomme de fremragende behov?

Udviklingen af AAV Vector Genterapi er i gang med hæmofili. Vil de unikke funktioner i BAY 2599023 imødekomme de fremragende behov?

Steven W. Pipe, MD

Højdepunkter fra EAHAD 2021 Virtual Congress

CME INFORMATION

Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg

Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg

Steven W. Pipe, MD

Karakterisering af adeno-associeret virusvektorpersistens efter langvarig opfølgning i hæmofili en hundemodel

Karakterisering af adeno-associeret virusvektorpersistens efter langvarig opfølgning i hæmofili en hundemodel

Paul Batty, MBBS, ph.d.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

Frank WG Leebeek, MD, ph.d.

Opfølgning på en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) Opnåelse af normale FIX-aktivitetsniveauer hos patienter med svær hæmofili B (HB) (B-AMAZE-undersøgelse)

Opfølgning på en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) Opnåelse af normale FIX-aktivitetsniveauer hos patienter med svær hæmofili B (HB) (B-AMAZE-undersøgelse)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH-konference briefinger

TJENT CME KREDIT

Første-i-menneskelig genterapistudie af AAVhu37 kapsidvektorteknologi i svær hæmofili A - BAY 2599023 har bred patientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsekspression af FVIII

Første-i-menneskelig genterapistudie af AAVhu37 kapsidvektorteknologi i svær hæmofili A - BAY 2599023 har bred patientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsekspression af FVIII

Steven W. Pipe, MD

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

Wolfgang A. Miesbach, MD, ph.d.

Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiforsøg: Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med svær eller moderat-alvorlig hæmofili B behandlet uanset præ-eksisterende antikapsidneutralisering

Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiforsøg: Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med svær eller moderat-alvorlig hæmofili B behandlet uanset præ-eksisterende antikapsidneutralisering

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Steven W. Pipe, MD

Opdateret opfølgning af Alta-undersøgelsen, en fase 1/2-undersøgelse af giroctocogen Fitelparvovec (SB-525) genterapi hos voksne med svær hæmofili

Opdateret opfølgning af Alta-undersøgelsen, en fase 1/2-undersøgelse af giroctocogen Fitelparvovec (SB-525) genterapi hos voksne med svær hæmofili

Barbara A. Konkle, MD

ISTH-konferenceindlæg

Fase I / II-forsøg med SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-ekspression i> 2 år med væsentlige ABR-forbedringer i startdosekohorter efter AAV-medieret FVIII-genoverførsel til hæmofili A

Fase I / II-forsøg med SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-ekspression i> 2 år med væsentlige ABR-forbedringer i startdosekohorter efter AAV-medieret FVIII-genoverførsel til hæmofili A

Lindsey A. George, MD

Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A

Langsigtede vektorgeneresultater og immunogenicitet af AAV FVIII genoverførsel i hæmofili A hundemodel

Paul Batty, MBBS, ph.d.

En ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) opnår normale FIX-aktivitetsniveauer i alvorlige hæmofili B-patienter (B-AMAZE-undersøgelse)

En ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) opnår normale FIX-aktivitetsniveauer i alvorlige hæmofili B-patienter (B-AMAZE-undersøgelse)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Hyppighed, placering og art af AAV-vektorindsættelser efter langvarig opfølgning af FVIII-transgenlevering i en hæmofili A-hundemodel

Hyppighed, placering og art af AAV-vektorindsættelser efter langvarig opfølgning af FVIII-transgenlevering i en hæmofili A-hundemodel

Paul Batty, MBBS, ph.d.

WFH-konferenceindlæg

Seneste fremskridt i udviklingen af AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hæmofili B

Seneste fremskridt i udviklingen af AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hæmofili B

Steven W. Pipe, MD

Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A

Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A

John Pasi, MB ChB, ph.d., FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT-konferenceindlæg

TJENT CME KREDIT

Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater

Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater

Steven W. Pipe, MD

Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi

Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

Udvikling af en klinisk kandidat AAV3-vektor til genterapi af hæmofili B

Udvikling af en klinisk kandidat AAV3-vektor til genterapi af hæmofili B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV-integrationsanalyse efter langvarig opfølgning i hæmofili A Hunde afslører de genetiske konsekvenser af AAV-medieret genkorrektion

AAV-integrationsanalyse efter langvarig opfølgning i hæmofili A Hunde afslører de genetiske konsekvenser af AAV-medieret genkorrektion

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

Konference dækning fra Orlando

Konference dækning fra Orlando med ekspertinterviews om de seneste fremskridt inden for genterapi.

TJENT CME KREDIT

Konference dækning - Live fra Orlando 2019

Nylige opdateringer af kliniske forsøg med genterapi i hæmofili B

Langsigtede sikkerheds- og effektivitetsdata fra genterapiforsøg i hæmofili giver optimisme

Langsigtet ekspression af AAV-medierede FVIII-genoverførsel og vektorintegrationsbegivenheder i hæmofili

Nye tilgange til hæmofili genterapi i præklinisk udvikling

Preexisting antistoffer mod AAV og konsekvenser for hæmofili genterapi

Fremtiden for Hemophilia Genterapi

Forberedelse til godkendelse af genterapi for hæmofili

Højdepunkter fra NHF 15. workshop om nye teknologier og genoverførsel til hæmofili

Præsenteret af: David Lillicrap, MD og Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. - 14. september 2019 • Washington, DC

Konference dækning fra ISTH 2019 i Melbourne

Konference dækning fra ISTH 2019 i Melbourne med ekspertinterviews om de seneste fremskridt inden for genterapi.

TJENT CME KREDIT

Konference dækning - ISTH 2019 i Melbourne

ALTA-undersøgelsen: SB-525 Genterapi hos voksne med hæmofili A

Prævalens af Preexisting AAV-antistoffer og implikationer for genterapi ved hæmofili

Resultater af AMT-060 og AMT-061 Genterapiforsøg hos patienter med hæmofili B

Indledende resultater af fase 1/2 Alta-undersøgelse: SB-525 Genterapi hos voksne med hæmofili A

Et års opfølgning af patienter med hæmofili B efter SPK-9001 genoverførsel

AMT-061 Genoverførsel hos voksne med hæmofili B: Tidlige resultater af en fase 2b-undersøgelse

Nuværende status for genterapi for hæmofili

FLT180a: Next Generation AAV-vektor til hæmofili B

Stabil ekspression af FIX: Opdaterede resultater af AMT-060 genterapi-forsøg hos patienter med hæmofili B.

Lentiviral vektorbaseret faktor VIII og faktor IX genterapi i ikke-humane primater

Valoctocogen Roxaparvovec AAV-genterapi til patienter med hæmofili A: Nye resultater

Ser fremad mod terapi for hæmofili

Person på gaden - ISTH 2019 i Melbourne

Se som deltagere fra ISTH 2019-kongressen i Melbourne, Australien, og diskuter deres reaktioner på sessionen om geneterapi i hæmofili.

Produkt Teater - ISTH 2019 Melbourne

Se, mens Flora Peyvandi, MD, PhD og K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH annoncerer lanceringen af genterapi i hæmofili: Et ISTH-uddannelsesinitiativ

Baseline Survey Plakat

Poster

Plakat præsenteret på ISTH-kongressen i 2019
Søndag 7. juli • 18:30 - 19:30
Abstrakt / plakat #: PB1724
Melbourne, Australien

I begyndelsen af 2019 organiserede ISTH en gruppe verdenskendte eksperter fra det globale hæmofilisamfund for at udvikle en undersøgelse for at identificere uopfyldte uddannelsesbehov, der er specifikke for genterapi i hæmofili. Undersøgelsen blev distribueret online til et internationalt publikum. Resultaterne viste, at mange har brug for mere uddannelse i grundlæggende i genterapi og en bedre forståelse af genterapi som en behandlingsmetode for hæmofili A og B.

Uddannelsesplan

ISTHs uddannelsesplan - Vejledende uddannelse for fremtiden
Forbered dig til at besvare disse kritiske spørgsmål

Tilbage til toppen

Jeg er enig med Vilkår og betingelser og PERSONDATAPOLITIK

Om os

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL