Højdepunkter fra ASGCT 25. årlige møde
Stabil hæmostatisk korrektion og forbedret hæmofili-relateret livskvalitet: Endelig analyse fra det pivotale fase 3 HOPE-B-forsøg med Etranacogene Dezaparvovec
Levering af CRISPR/Cas9 mRNA LNP'er for at reparere en lille deletion i FVIII-gen i hæmofili A-mus
En faktor VIII-variant med eliminering af N-glykosyleringsstedet ved 2118 reducerede anti-FVIII-immunresponser i genterapibehandlede hæmofili A-mus
Stabilin-2-promoter modulerer immunresponset mod FVIII efter levering af lentiviral vektor i hæmofile mus
Højdepunkter fra WFH 2022 World Congress
Brug af World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry til langtidsopfølgning af hæmofilipatienter behandlet med genterapi
Tilgængelig for CME-kredit!
Emne: Genterapi ved hæmofili
Akkrediteringstype: AMA PRA Kategori 1 kredit (er)™
Udgivelses dato: 6. Juni, 2022
Udløbsdato: 5. Juni, 2023
Anslået tid til fuldført aktivitet: 15 minutter
Højdepunkter fra den 15. årlige kongres for EAHAD
Dosisvalg og undersøgelsesdesign for B-LIEVE, et klinisk fase 1/2-dosisbekræftende forsøg med FLT180A genterapi til patienter med hæmofili B
Effekt og sikkerhed af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: Resultater fra GENEr8-1-to-årsanalysen
Steven W. Pipe, MD
Indvirkning af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A på sundhedsrelateret livskvalitet
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Højdepunkter fra NHF's 16. workshop om nye teknologier og genoverførsel for hæmofili
Højdepunkter fra det 63. ASH årsmøde
Forholdet mellem endogen, transgen FVIII-ekspression og blødningshændelser efter Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: En post-hoc-analyse af GENEr8-1 fase 3-forsøget
Blødningsdata på tværs af baseline FIX-ekspressionsniveauer hos mennesker med hæmofili B: en analyse ved hjælp af 'Factor Expression Study'
Opfølgning i mere end 5 år i en kohorte af patienter med hæmofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-associeret virus genterapi
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Faktor IX-ekspression inden for normalområdet forhindrer spontane blødninger, der kræver behandling efter FLT180a-genterapi hos patienter med svær hæmofili B: Langtidsopfølgningsundersøgelse af B-Amaze-programmet
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Overvågning af vektorintegrationssteder i in vivo genterapitilgange ved hjælp af flydende biopsi-integration-site-sekventering
Overvinde anti-AAV allerede eksisterende immunitet for at opnå sikker og effektiv genoverførsel i kliniske omgivelser.
Giuseppe Ronzitti, ph.d
Effekt og sikkerhed af Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-associeret virusgenoverførsel til alvorlig hæmofili A: Resultater fra fase 3 GENEr8-1-forsøget
Margareth C. Ozelo, læge, ph.d.
Leveresikkerhedsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg hos voksne med hæmofili B
Steven W. Pipe, MD
52 ugers effektivitet og sikkerhed for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-svær hæmofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg
Steven W. Pipe, MD
Undersøgelse af tidlige resultater efter adeno-associeret viral genterapi i en hundehæmofili-model
David Lillicrap, MD, FRCPC
Kliniske resultater hos voksne med hæmofili B med og uden allerede eksisterende neutraliserende antistoffer til AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-forsøg
Wolfgang A. Miesbach, MD, ph.d.
Udviklingen af AAV Vector Genterapi er i gang med hæmofili. Vil de unikke funktioner i BAY 2599023 imødekomme de fremragende behov?
Steven W. Pipe, MD
Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg
Steven W. Pipe, MD
Karakterisering af adeno-associeret virusvektorpersistens efter langvarig opfølgning i hæmofili en hundemodel
Paul Batty, MBBS, ph.d.
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år
Frank WG Leebeek, MD, ph.d.
Opfølgning på en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) Opnåelse af normale FIX-aktivitetsniveauer hos patienter med svær hæmofili B (HB) (B-AMAZE-undersøgelse)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år
Wolfgang A. Miesbach, MD, ph.d.
Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiforsøg: Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med svær eller moderat-alvorlig hæmofili B behandlet uanset præ-eksisterende antikapsidneutralisering
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg
Steven W. Pipe, MD
Opdateret opfølgning af Alta-undersøgelsen, en fase 1/2-undersøgelse af giroctocogen Fitelparvovec (SB-525) genterapi hos voksne med svær hæmofili
Barbara A. Konkle, MD
ISTH-konferenceindlæg
Fase I / II-forsøg med SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-ekspression i> 2 år med væsentlige ABR-forbedringer i startdosekohorter efter AAV-medieret FVIII-genoverførsel til hæmofili A
Lindsey A. George, MD
Langsigtede vektorgeneresultater og immunogenicitet af AAV FVIII genoverførsel i hæmofili A hundemodel
Paul Batty, MBBS, ph.d.
En ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) opnår normale FIX-aktivitetsniveauer i alvorlige hæmofili B-patienter (B-AMAZE-undersøgelse)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekvens, placering og art af AAV-vektorindsættelser efter langvarig opfølgning af FVIII-transgenlevering i en hæmofili En hundemodel
Paul Batty, MBBS, ph.d.
WFH-konferenceindlæg
Seneste fremskridt i udviklingen af AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hæmofili B
Steven W. Pipe, MD
Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A
John Pasi, MB ChB, ph.d., FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT-konferenceindlæg
Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater
Steven W. Pipe, MD
Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi
Glenn F. Pierce, MD, ph.d.
Udvikling af en klinisk kandidat AAV3-vektor til genterapi af hæmofili B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integrationsanalyse efter langvarig opfølgning i hæmofili A Hunde afslører de genetiske konsekvenser af AAV-medieret genkorrektion
Glenn F. Pierce, MD, ph.d.
Konference dækning fra Orlando
Konference dækning fra Orlando med ekspertinterviews om de seneste fremskridt inden for genterapi.
Konference dækning - Live fra Orlando 2019






