Træd ind i fremtiden: Opdateringer af klinisk forsøg med hæmofili genterapi

Træd ind i fremtiden: Opdateringer af klinisk forsøg med hæmofili genterapi

Fakultet: Flora Peyvandi, MD, PhD, Glenn Pierce, MD, PhD, og ​​Steven W. Pipe, MD

Klik for kredit!

CME-information


Aktivitetstitel

Træd ind i fremtiden: Opdateringer af klinisk forsøg med hæmofili genterapi

Emne

Genterapi ved hæmofili

Akkrediteringstype

AMA PRA kategori 1 kredit (er) ™

Slip Dato

September 30, 2020

Udløbsdato

September 29, 2021

Anslået tid til fuldført aktivitet

60 minutter

 

LÆRINGSMÅL
Efter afslutningen af ​​aktiviteten skal deltagerne være i stand til:

  • Skitsere de nuværende og nye genterapimetoder til behandling af hæmofili, herunder forskellige metoder til genterapi
  • Identificer nøgleegenskaber ved aktuelle kliniske forsøg i genterapi for både hæmofili A og hæmofili B
  • Identificer og kritisk evaluerer vigtige kliniske sikkerheds- og effektivitetsresultater, der overvejes for genterapi som en behandling af hæmofili
  • Anbefal passende patienter til igangværende og nye studier
  • Diskuter passende fordele og ulemper ved genterapi med patienter og plejepersonale, inklusive tilgængelige ressourcer til videreuddannelse
  • Anerkend vigtige bekymringer og ukendte relaterede til fremtiden for genterapi for hæmofili

FAKULTET
Flora Peyvandi, MD, ph.d.
Professor i intern medicin ved universitetet i Milano
Direktør for Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center
Fondazione IRCCS Ca 'Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Milano, Italien

Glenn Pierce, MD, ph.d.
Vicepræsident, medicinsk
Verdensforbundet for hæmofili
Montreal, Canada

Steven W. Pipe, MD
Professor i pædiatri og patologi
Laurence A. Boxer Forskningsprofessor i pædiatri og smitsomme sygdomme
Medicinsk direktør for pædiatrisk hæmofili og koagulationsforstyrrelser Direktør for det specielle koagulationslaboratorium
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

PLANLÆGERE
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University
Kingston, Canada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Det Sundhedsvidenskabelige Fakultet – University of Witwatersrand og National Health Laboratory Service
Johannesburg, Sydafrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Auckland City Hospital
Auckland, New Zealand

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.
Verdensforbundet for hæmofili (WFH)
USA

K. John Pasi, MB ChB, ph.d., FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts og The London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
London, United Kingdom

Steven W. Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, ph.d.
Universitetet i Milano
Milano, Italien

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, Indien

Thierry VandenDriessche, ph.d.
Vrije Universitet Bruxelles
Bruxelles, Belgien

METODE TIL DELTAGELSE / SÅDAN HENTES KREDIT

  1. Der er ingen gebyrer for at deltage i og modtage kredit for denne aktivitet.
  2. Gennemgå aktivitetsmålene og CME / CE-oplysninger.
  3. Udfør CME / CE-aktiviteten
  4. Udfyld CME / CE evaluerings- / attestationsformularen, som giver hver deltager mulighed for at kommentere, hvordan deltagelse i aktiviteten vil påvirke deres professionelle praksis; kvaliteten af ​​instruktionsprocessen; opfattelsen af ​​forbedret faglig effektivitet; opfattelsen af ​​kommerciel bias; og hans / hendes synspunkter på fremtidige uddannelsesbehov.
  5. Kreditdokumentation / rapportering:
    • Hvis du anmoder om det AMA PRA kategori 1 kreditter ™ eller et deltagelsescertifikat - dit CME / CE-certifikat vil være tilgængeligt til download.

KLIK HER FOR AT SE TEKNISKE KRAV


AKKREDITERET LEVERANDØR

Denne aktivitet leveres i fællesskab af The France Foundation og International Society on Thrombosis and Haemostasis.

MÅLGRUPPE
Denne aktivitet er beregnet til læger (hæmatologer), sygeplejersker, lægeassistenter og sygeplejersker, der håndterer patienter med hæmofili. Aktiviteten er også beregnet til forskere med interesse for grundlæggende, translationel og klinisk forskning i hæmofili rundt om i verden.

ERKLÆRING OM BEHOV
Idet udvikling af genterapi for hæmofili fortsætter i kliniske fase 3-forsøg, og godkendelse af denne terapeutiske tilgang forventes, er det vigtigt, at alle medlemmer af hæmofili-plejeteamet er vidende og klar til integrationen af ​​denne nye terapeutiske tilgang i klinisk praksis .

AKKREDITATIONSOPLYSNING
Denne aktivitet er planlagt og implementeret i overensstemmelse med akkrediteringskravene og -politikkerne fra Akkrediteringsrådet for fortsat medicinsk uddannelse (ACCME) gennem den fælles udbydere af The France Foundation (TFF) og International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH). France Foundation er akkrediteret af ACCME til at tilbyde videreuddannelse af læger til læger.

KREDITBESKRIVELSE
Læger:
France Foundation udpeger denne vedvarende aktivitet til højst 0.50 AMA PRA kategori 1 kredit (er) ™. Læger bør kun kræve kredit, der står i forhold til omfanget af deres deltagelse i aktiviteten.

Sygeplejersker: Sygeplejersker certificeret af American Nurses Credentialing Center (ANCC) kan bruge aktiviteter, der er certificeret af ACCME-akkrediterede udbydere i retning af deres krav om fornyelse af certificering af ANCC. Et tilstedeværelsescertifikat vil blive leveret af The France Foundation, en ACCME-akkrediteret udbyder.

OPLYSNINGSPOLITIK
I overensstemmelse med ACCME-standarderne for kommerciel support kræver TFF og ISTH, at personer, der er i stand til at kontrollere indholdet af en uddannelsesaktivitet, afslører alle relevante økonomiske forhold med enhver kommerciel interesse. TFF og ISTH løser alle interessekonflikter for at sikre uafhængighed, objektivitet, balance og videnskabelig strenghed i alle deres uddannelsesprogrammer. Derudover forsøger TFF og ISTH at verificere, at al videnskabelig forskning, der henvises til, rapporteres eller anvendes i en CME / CE-aktivitet, er i overensstemmelse med de almindeligt accepterede standarder for eksperimentel design, dataindsamling og analyse. TFF og ISTH er forpligtet til at give eleverne CME / CE-aktiviteter af høj kvalitet, der fremmer forbedringer inden for sundhedsvæsenet og ikke dem, der er af kommerciel interesse.

Videregivelse af aktivitetspersonale
De korrekturlæsere, redaktører, personale, CME-udvalget eller andre medlemmer af The France Foundation, der kontrollerer indholdet, har ingen relevante økonomiske forhold til at afsløre.

Planlæggere, korrekturlæsere, redaktører, personale, CME-udvalg eller andre medlemmer ved ISTH, der kontrollerer indhold, har ingen relevante økonomiske forhold at afsløre.

Fakultetsoplysninger - planlæggere

Nedenstående fakultet rapporterer, at de ikke har nogen relevante økonomiske forhold til at afsløre:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Nedenstående fakultet rapporterer, at de har relevante økonomiske forhold til at afsløre:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, modtager honoraria for akademisk rådgivning fra Bioverativ, CSL Behring og Octapharma Plasma. Han modtager forskningsmidler fra Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL-Behring og Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath tjener på højttalerbureauet og udfører kontraktforskning for CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark og Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, modtager forskningsmidler fra BioMarin GeneR8-programmet, uniQure HOPE-B-program og Sanofi – ATLAS fitusiran-program. Han modtager honoraria fra Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire og Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, ph.d., fungerer som konsulent for Sanofi og Sobi. Hun tjener på højttalerbureauet for Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark og Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, modtager honoraria for akademisk rådgivning fra BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude og VarmX. Han har lederstillinger hos Global Blood Therapeutics, NHF MASAC og World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, fungerer som konsulent for ApcinteX, Bauer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics og uniQure . Han forsker for Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, ph.d., har ledende stillinger i NHF og ISTH. Han modtager forskningsmidler fra Pfizer og Takeda. Dr. VandenDriessche modtager honoraria fra Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest og Pfizer.

Fakultetsoplysninger - Aktivitetsfakultet
Følgende fakultet rapporterer, at de har relevante økonomiske forhold til at afsløre:

  • Flora Peyvandi, MD, ph.d., fungerer som konsulent for Sanofi og Sobi. Hun tjener på højttalerbureauet for Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark og Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, ph.d., modtager honoraria for akademisk rådgivning fra Ambys Medicines, BioMarin, CRISPR Therapeutics, Decibel, Geneception, Generation Bio, Grifols, Takeda og Third Rock Ventures. Han har ledende stillinger i Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, Voyager Therapeutics og World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, fungerer som konsulent for ApcinteX, Bauer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics og uniQure . Han forsker for Siemens.

AFGIVELSE AF UETBUDET BRUG
TFF og ISTH kræver, at CME-fakultetet (højttalere) skal videregive, når produkter eller procedurer, der diskuteres, ikke er mærket, umærket, eksperimentelt og / eller undersøgelsesmæssigt og eventuelle begrænsninger på de informationer, der præsenteres, såsom data, der er foreløbige, eller som repræsenterer løbende forskning, midtvejsanalyser og / eller ikke-understøttet udtalelse. Fakultet i denne aktivitet kan diskutere oplysninger om farmaceutiske agenser, der er uden for den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministrations godkendte mærkning. Denne information er udelukkende beregnet til videreuddannelse og er ikke beregnet til at fremme off-label brug af disse medicin. TFF og ISTH anbefaler ikke brug af et middel uden for de mærkede indikationer. Hvis du har spørgsmål, skal du kontakte producenten for medicinske anliggender for at få de nyeste receptpligtige oplysninger.

ERKENDELSE AF KOMMERSIELL STØTTE
Denne aktivitet understøttes af uddannelsesstipendier fra BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc, Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

DISCLAIMER
France Foundation og International Society of Thrombosis and Haemostasis præsenterer kun denne information til uddannelsesmæssigt formål. Indholdet leveres udelukkende af fakulteter, der er blevet valgt på grund af anerkendt ekspertise inden for deres felt. Deltagerne har det faglige ansvar for at sikre, at produkter ordineres og bruges korrekt på grundlag af deres egen kliniske vurdering og accepterede plejestandarder. France Foundation, International Society of Thrombosis and Haemostasis, og den kommercielle supporter (e) påtager sig intet ansvar for informationen heri.

Ophavsretlige oplysninger
Copyright © 2019 France Foundation. Enhver uautoriseret brug af materiale på webstedet kan krænke ophavsret, varemærke og andre love. Du kan se, kopiere og downloade information eller software ("Materialer") fundet på webstedet underlagt følgende vilkår, betingelser og undtagelser:

  • Materialerne skal udelukkende bruges til personlige, ikke-kommercielle, informationsmæssige og uddannelsesmæssige formål. Materialerne må ikke ændres. De skal distribueres i det format, der følger med kilden, der er klart identificeret. Ophavsoplysninger eller andre ejendomsmeddelelser må ikke fjernes, ændres eller ændres.
  • Materialer må ikke offentliggøres, uploades, udsendes, transmitteres (undtagen som angivet heri) uden The France Foundations forudgående skriftlige tilladelse.


FORTROLIGHEDSPOLITIK

France Foundation beskytter privatlivets fred for personlige og andre oplysninger om deltagere og uddannelsessamarbejdere. France Foundation frigiver ikke personligt identificerbare oplysninger til en tredjepart uden den enkeltes samtykke, bortset fra de oplysninger, der er krævet til rapporteringsformål til ACCME.

France Foundation opretholder fysiske, elektroniske og proceduremæssige sikkerhedsforanstaltninger, der overholder føderale regler for at beskytte mod tab, misbrug eller ændring af oplysninger, som vi har indsamlet fra dig.

Yderligere oplysninger om France Foundation's privatlivspolitik kan ses på www.francefoundation.com/privacy-policy.


KONTAKTINFORMATION
Hvis du har spørgsmål om denne CME-aktivitet, skal du kontakte France Foundation på 860-434-1650 eller Denne e-mailadresse bliver beskyttet mod programmer som samler emailadresser. Du skal aktivere javascript for at kunne se..