Danish Danish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Uddannelse

Opdateringer om tre igangværende kliniske forsøg på voksne med svær hæmofili B

Konference dækning

Steven W. Pipe, MD

Hurtig clearance af vektor efter AAV-medieret FVIII-genoverførsel i fase I/II-forsøget med SPK-8011 hos mennesker med hæmofili A

Konference dækning

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Hæmofili-genterapi — Klar til klinisk pleje: Webinar-serien

Interaktive webinarer

Forholdet mellem transgen-produceret FVIII og blødningsrater 2 år efter genoverførsel med Valoctocogene Roxaparvovec: Resultater fra Gener8-1

Konference dækning

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Belysning af mekanismen bag den AAV-afledte faktor VIII-analyseforskel

Konference dækning

 Anna Sternberg, ph.d

Resultater fra B-LIEVE, et fase 1/2 dosisbekræftelsesstudie af FLT180a AAV genterapi hos patienter med hæmofili B

Konference dækning

Guy Young, læge

Forbedringer i sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne med svær eller moderat svær hæmofili B efter modtagelse af Etranacogene Dezaparvovec genterapi

Konference dækning

Steven W. Pipe, MD

Stabil hæmostatisk korrektion og forbedret hæmofili-relateret livskvalitet: Endelig analyse fra det pivotale fase 3 HOPE-B-forsøg med Etranacogene Dezaparvovec

Konference dækning

Steven W. Pipe, MD

Levering af CRISPR/Cas9 mRNA LNP'er for at reparere en lille deletion i FVIII-gen i hæmofili A-mus

Konference dækning

Chun-Yu Chen, PhD

Stabilin-2-promoter modulerer immunresponset mod FVIII efter levering af lentiviral vektor i hæmofile mus

Konference dækning

Antonia Follenzi, MD, PhD

En faktor VIII-variant med eliminering af N-glykosyleringsstedet ved 2118 reducerede anti-FVIII-immunresponser i genterapibehandlede hæmofili A-mus

Konference dækning

Carol H. Miao, MD

Brug af World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry til langtidsopfølgning af hæmofilipatienter behandlet med genterapi

Konference dækning

Barbara A. Konkle, MD

Indvirkning af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A på sundhedsrelateret livskvalitet

Konference dækning

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Dosisvalg og undersøgelsesdesign for B-LIEVE, et klinisk fase 1/2-dosisbekræftende forsøg med FLT180A genterapi til patienter med hæmofili B

Konference dækning

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Endelig analyse fra det pivotale fase 3 HOPE-B genterapiforsøg: Stabil steady-state effektivitet og sikkerhed af Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat svær hæmofili B

Konference dækning

Wolfgang Miesbach, MD

Effekt og sikkerhed af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: Resultater fra GENEr8-1-to-årsanalysen

Konference dækning

Steven W. Pipe, MD

Brydning af transgentolerance via immunsuppression

Konference dækning

Valder R. Arruda, MD, PhD

AAV-integrationsoversigt og implikationer

Konference dækning

Frederic D. Bushman, ph.d

Forholdet mellem endogen, transgen FVIII-ekspression og blødningshændelser efter Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: En post-hoc-analyse af GENEr8-1 fase 3-forsøget

Konference dækning

Steven W. Pipe, MD

Blødningsdata på tværs af baseline FIX-ekspressionsniveauer hos mennesker med hæmofili B: en analyse ved hjælp af 'Factor Expression Study'

Konference dækning

Steven W. Pipe, MD

Målrettet sinus-endotel

Konference dækning

Valder R. Arruda, MD, PhD

Opfølgning i mere end 5 år i en kohorte af patienter med hæmofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-associeret virus genterapi

Konference dækning

Steven W. Pipe, MD

Faktor IX-ekspression inden for normalområdet forhindrer spontane blødninger, der kræver behandling efter FLT180a-genterapi hos patienter med svær hæmofili B: Langtidsopfølgningsundersøgelse af B-Amaze-programmet

Konference dækning

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Genterapi som en global løsning

Podcasts

Præsenteret af Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD og Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Underkategorier

Interaktive webinarer

Månedens ekspertinterviews

Tilbage til toppen
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Om

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL