Højdepunkter fra NHF 15. workshop om nye teknologier og genoverførsel til hæmofili

Højdepunkter fra NHF 15. workshop om nye teknologier og genoverførsel til hæmofili

Præsenteret af: David Lillicrap, MD og Glenn F. Pierce, MD, PhD
13.-14. September 2019 • Washington, DC

Billede


Introduktion
Præsenteret af Dr. Lillicrap

Udfordringer forbundet med AAV som et redskab til at levere terapeutiske transgener
Præsenteret af Dr. Pierce

FDA Vejledning til klinisk udvikling af hæmofili genterapi
Præsenteret af Dr. Pierce

Faktor IX Genterapi Kliniske forsøgsopdatering
Præsenteret af Dr. Lillicrap


Genredigering og cellebaseret terapi mod hæmofili
Præsenteret af Dr. Pierce



Ser fremad med optimisme
Præsenteret af Dr. Pierce

Faktor VIII Genterapi Kliniske forsøgsopdatering
Præsenteret af Dr. Lillicrap


Næste generation af geneterapier mod hæmofili
Præsenteret af Dr. Lillicrap

Svar på levering af AAV-vektor
Præsenteret af Dr. Lillicrap


Udvidelse af genterapi til børn med hæmofili
Præsenteret af Dr. Lillicrap