Danish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Højdepunkter fra den 15. årlige kongres for EAHAD
Dosisvalg og undersøgelsesdesign for B-LIEVE, et klinisk fase 1/2-dosisbekræftende forsøg med FLT180A genterapi til patienter med hæmofili B
G. Young1,P. Chowdary, 2,3, S. Barton4, Langs med4
1Børnehospitalet Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Californien, USA;2 Katharine Dormandy Hæmofili- og trombosecenter, Royal Free Hospital;3 University College London, Storbritannien;4 Freeline, Stevenage, Storbritannien
Nøgledatapunkter
B-LIEVE-studiet er et fase 1/2-studie af kommercielt fremstillet FLT180a designet til at bekræfte en måldosis for et fase 3-studie. Startdosis for B-LIEVE var baseret på resultater fra B-AMAZE-studiet, som viste, at FIX-niveauer på dag 21 efter infusion var meget prædiktive for FIX-niveauer på dag 182 (uge 26). En Emax dosis-respons model indikerede, at en dosis på 7.7 x 1011 vg/kg bør give et gennemsnitligt FIX-niveau på 67 % af det normale på dag 21, svarende til et gennemsnitligt FIX-niveau på 115 % af det normale på dag 182.
Det adaptive studiedesign for B-LIEVE inkluderer en startdosis FLT180a på 7.7 x 1011 vg/kg ved 3 deltagere. Startdosis vil blive justeret i efterfølgende kohorter på 3 deltagere, hver baseret på Dag 21 FIX-niveauerne i den forrige kohorte. Op til 9 deltagere (3 kohorter) vil blive tilmeldt med en 52-ugers opfølgningsperiode for at bekræfte en dosis til et fase 3-studie.
RETTET INDHOLD
