Dosisvalg og undersøgelsesdesign for B-LIEVE, et klinisk fase 1/2-dosisbekræftende forsøg med FLT180A genterapi til patienter med hæmofili B
Højdepunkter fra den 15. årlige kongres for EAHAD

Dosisvalg og undersøgelsesdesign for B-LIEVE, et klinisk fase 1/2-dosisbekræftende forsøg med FLT180A genterapi til patienter med hæmofili B

G. Young1,P. Chowdary, 2,3, S. Barton4, Langs med4

1Børnehospitalet Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Californien, USA;2 Katharine Dormandy Hæmofili- og trombosecenter, Royal Free Hospital;3 University College London, Storbritannien;4 Freeline, Stevenage, Storbritannien

Nøgledatapunkter

B-AMAZE Dosisrespons

B-LIEVE-studiet er et fase 1/2-studie af kommercielt fremstillet FLT180a designet til at bekræfte en måldosis for et fase 3-studie. Startdosis for B-LIEVE var baseret på resultater fra B-AMAZE-studiet, som viste, at FIX-niveauer på dag 21 efter infusion var meget prædiktive for FIX-niveauer på dag 182 (uge 26). En Emax dosis-respons model indikerede, at en dosis på 7.7 x 1011 vg/kg bør give et gennemsnitligt FIX-niveau på 67 % af det normale på dag 21, svarende til et gennemsnitligt FIX-niveau på 115 % af det normale på dag 182.

Doseringsplan for B-LIEVE Studiedesign

Det adaptive studiedesign for B-LIEVE inkluderer en startdosis FLT180a på 7.7 x 1011 vg/kg ved 3 deltagere. Startdosis vil blive justeret i efterfølgende kohorter på 3 deltagere, hver baseret på Dag 21 FIX-niveauerne i den forrige kohorte. Op til 9 deltagere (3 kohorter) vil blive tilmeldt med en 52-ugers opfølgningsperiode for at bekræfte en dosis til et fase 3-studie.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL