Genterapi i hæmofili - konference briefinger

Opfølgning på en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) Opnåelse af normale FIX-aktivitetsniveauer hos patienter med svær hæmofili B (HB) (B-AMAZE-undersøgelse)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Første-i-menneskelig genterapistudie af AAVhu37 kapsidvektorteknologi i svær hæmofili A - BAY 2599023 har bred patientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsekspression af FVIII

Steven W. Pipe, MD

Karakterisering af adeno-associeret virusvektorpersistens efter langvarig opfølgning i hæmofili En hundemodel

Paul Batty, MBBS, ph.d.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Steven W. Pipe, MD

Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg

Steven W. Pipe, MD

Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiforsøg: Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med svær eller moderat-alvorlig hæmofili B behandlet uanset præ-eksisterende antikapsidneutralisering

Steven W. Pipe, MD

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

Wolfgang A. Miesbach, MD

Tilbage til toppen

Jeg er enig med Vilkår og betingelser og PERSONDATAPOLITIK

Om

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL