Søg

1. Mellem: (Tags); Mellem; Oprettet den 28 September 2021
2. En historie med hæmofili-behandling: faktorerstatning til genterapi: (Artikel mærket med: Mellem); Præsenteret af Flora Peyvandi, MD, PhD; Oprettet den 30 juni 2019
3. En ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) opnår normale FIX-aktivitetsniveauer i alvorlige hæmofili B-patienter (B-AMAZE-undersøgelse): (Artikel mærket med: Mellem); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Oprettet den 21 August 2020
4. Adeno-associeret virus (AAV) -medieret genoverførsel: Hvorfor er dette den overvejende strategi for hæmofili-genterapi?: (Artikel mærket med: Mellem); Præsenteret af Steven W. Pipe, MD og Nigel Key, MB, ChB. FRCP; Oprettet den 05 December 2019
5. AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år: (Artikel mærket med: Mellem); Wolfgang A. Miesbach, MD; Oprettet den 05 December 2020
6. AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år: (Artikel mærket med: Mellem); Frank WG Leebeek, MD, ph.d.; Oprettet den 04 marts 2021
7. EAHAD Arbejdsgruppe til genterapi: (Artikel mærket med: Mellem); Præsenteret af Wolfgang Miesbach, MD; Oprettet den 21 December 2020
8. Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg: (Artikel mærket med: Mellem); Steven W. Pipe, MD; Oprettet den 03 marts 2021
9. Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg: (Artikel mærket med: Mellem); Steven W. Pipe, MD; Oprettet den 05 December 2020
10. Første data fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg: Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hæmofili B behandlet ...: (Artikel mærket med: Mellem); Steven W. Pipe, MD; Oprettet den 05 December 2020
11. Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A: (Artikel mærket med: Mellem); John Pasi, MB ChB, ph.d., FRCP, FRCPath, FRCPCH; Oprettet den 10 juli 2020
12. Første-i-menneskelig genterapistudie af AAVhu37 kapsidvektorteknologi i svær hæmofili A - BAY 2599023 har bred patientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsekspression af FVIII: (Artikel mærket med: Mellem); Steven W. Pipe, MD; Oprettet den 05 December 2020
13. Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater: (Artikel mærket med: Mellem); Steven W. Pipe, MD; Oprettet den 29 juni 2020
14. Opfølgning på en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) Opnåelse af normale FIX-aktivitetsniveauer hos patienter med svær hæmofili B (HB) (B-AMAZE-undersøgelse): (Artikel mærket med: Mellem); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Oprettet den 04 marts 2021
15. Genterapi til behandling af hæmofili: En introduktion til adeno-associeret viral vektorgenoverførsel: (Artikel mærket med: Mellem); Præsenteret af Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath; Oprettet den 05 December 2019
16. Genterapi til behandling af hæmofili: Almindelige bekymringer ved genterapi: (Artikel mærket med: Mellem); Præsenteret af Thierry VandenDriessche, ph.d.; Oprettet den 25 November 2019
17. Genterapi til behandling af hæmofili: Andre strategier og mål: (Artikel mærket med: Mellem); Præsenteret af Glenn F. Pierce, MD, PhD; Oprettet den 10 September 2019
18. Genterapi Illustrerede kliniske forsøg: (Artikel mærket med: Mellem); Oprettet den 29 September 2021
19. Højdepunkter fra NHF 15. workshop om nye teknologier og genoverførsel til hæmofili: (Artikel mærket med: Mellem); Præsenteret af David Lillicrap, MD; Oprettet den 16 oktober 2019
20. Højdepunkter fra NHF 15. workshop om nye teknologier og genoverførsel til hæmofili: (Artikel mærket med: Mellem); Præsenteret af David Lillicrap, MD og Glenn F. Peirce, MD, PhD; Oprettet den 16 oktober 2019

Tilbage til toppen

Om os

Understøttet af uddannelsesbevillinger fra Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL