Wolfgang A. Miesbach, MD, ph.d.
Højdepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Kliniske resultater hos voksne med hæmofili B med og uden allerede eksisterende neutraliserende antistoffer til AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-forsøg

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS -nøgle4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW -rør8, HOPE-B Efterforskere

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holland

2Universitetshospital Frankfurt, Frankfurt am Main, Tyskland

3Oregon Health & Science University, Portland, USA

University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Center for blødningsforstyrrelser og koagulation, Careggi University Hospital, Firenze, Italien

6uniQure BV, Amsterdam, Holland

7uniQure Inc, Lexington, USA

8University of Michigan, Ann Arbor, USA

Nøgledatapunkter

FIX -aktivitet hos patienter med og uden AAV5 -neutraliserende antistoffer

I HOPE-B-forsøget havde 23 af 54 indledende deltagere påviselige neutraliserende AAV5-antistof (Nabs) titere ved baseline, og det var muligt at evaluere resultater for korrelation mellem NAbs og FIX-aktivitet. Den lodrette akse er den observerede 6 måneders FIX -aktivitet for dem, der modtog en fuld dosis vektor. Patienter med ikke -detekterbare NAb blev afbildet ved 7 på den vandrette akse (tærsklen for assayet). Den vandrette akse viser titre for de andre deltagere over et interval på 7–700. Der var en deltager, der ikke svarede, og som havde en titer> 3200, som ikke er inkluderet. Som vist i grafen var FIX-aktivitet ens hos deltagere med og uden eksisterende NAbs til AAV5 op til en titer på 678.

Bivirkninger fra HOPE-B-forsøget
Denne tabel fra HOPE-B-forsøget viser bivirkninger efter transgeninfusion for patienter med (n = 23) og uden (n = 31) påviselige AAV5-neutraliserende antistoffer (NAbs) ved baseline. Som med niveauerne af FIX var der ingen åbenbar forskel i AE'er for patienter med og uden AAV5 NAbs.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL