Brug af World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry til langtidsopfølgning af hæmofilipatienter behandlet med genterapi

Højdepunkter fra WFH 2022 World Congress

Brug af World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry til langtidsopfølgning af hæmofilipatienter behandlet med genterapi

Præsenteret af: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Kiste², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹University of Washington, Seattle, USA
²World Federation of Hemophilia, Montreal, Canada
³International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, USA
⁴Børnehospitalet i Philadelphia, Philadelphia, USA
⁵Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Hamilton, Canada
⁶Medical Clinic 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Tyskland
⁷European Haemophilia Consortium, Belgien
⁸Università degli Studi di Milano, Italien
⁹Department of Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, USA
¹⁰American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, USA
¹¹Institute for Policy Advancement Ltd. og Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, USA
¹³University of the Witwatersrand, Sydafrika

WFH genterapiregistret (GTR) er et prospektivt, observations- og longitudinelt register med et overordnet mål om at indsamle data for alle patienter, der modtager genterapi for hæmofili, både i kliniske forsøg og i en post-marketing fase, hvis og når de godkendes. Dette er registrets primære og sekundære mål.

For at implementere GTR'en, når WFH ud til individuelle hæmofilibehandlingscentre (HTC'er), begyndende med dem, der er involveret i kliniske forsøg med hæmofili genterapi. Nationale hæmofiliregistre vil også blive bedt om at bidrage. WFH samarbejder også med industrien om at udvikle en proces til indhentning af data fra gennemførte kliniske forsøg.