Højdepunkter fra det 63. ASH årsmøde
Blødningsdata på tværs af baseline FIX-ekspressionsniveauer hos mennesker med hæmofili B: en analyse ved hjælp af 'Factor Expression Study'
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, og Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Fakultet for Sundhed og Social Omsorg, University of Chester, Chester, Storbritannien
2HCD Economics, Daresbury, Storbritannien
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5University of Washington, Washington Center for blødningsforstyrrelser, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Bruxelles, Belgien
7Trinity College Dublin, Dublin, Irland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland
9Afdelinger for pædiatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI
RETTET INDHOLD
Interaktive webinarer
Langsigtede resultater: Holdbarhed og sikkerhed
Præsenteret af professor Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Hindringer og muligheder
Præsenteret af Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Patientstøtte, patientrådgivning og overvågning
Præsenteret af Lindsey A. George, MD ...
Genterapi til FVIII
Præsenteret af K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Opdatering om effektiviteten af kliniske forsøg
Præsenteret af Guy Young, MD ...
Adeno-associeret viral (AAV) vektorgenterapi: Anvendelse til hæmofili
Præsenteret af Barbara A. Konkle, MD ...
Genterapi til behandling af hæmofili: En introduktion til adeno-associeret viral vektorgenoverførsel
Præsenteret af Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genterapi til behandling af hæmofili: Almindelige bekymringer ved genterapi
Præsenteret af Thierry VandenDriessche, ph.d.
Genterapi til behandling af hæmofili: Andre strategier og mål
Præsenteret af Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
En historie med hæmofili-behandling: Ikke-erstatningsterapi til genterapi
Præsenteret af Steven W. Pipe, MD ...
Lær genteknologi at kende: terminologi og koncepter
Præsenteret af David Lillicrap, MD ...
Podcasts