Blødningsdata på tværs af baseline FIX-ekspressionsniveauer hos mennesker med hæmofili B: en analyse ved hjælp af 'Factor Expression Study'
Højdepunkter fra det 63. ASH årsmøde

Blødningsdata på tværs af baseline FIX-ekspressionsniveauer hos mennesker med hæmofili B: en analyse ved hjælp af 'Factor Expression Study'

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, og Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Fakultet for Sundhed og Social Omsorg, University of Chester, Chester, Storbritannien
2HCD Economics, Daresbury, Storbritannien
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5University of Washington, Washington Center for blødningsforstyrrelser, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Bruxelles, Belgien
7Trinity College Dublin, Dublin, Irland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland
9Afdelinger for pædiatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI

Nøgledatapunkter

Forudsagte blødninger i en generaliseret lineær model af faktorekspressionsniveau

Data fra to sygdomsbyrdeundersøgelser (CHESS EU I-II og CHESS US/US+) blev brugt i en generaliseret lineær model (GLM) med log-link til at evaluere sammenhængen mellem ABR og FIX ekspressionsniveauer (FEL) hos patienter med hæmofili B. På tværs af alle patienter inkluderet i analysen (N = 407) var den gennemsnitlige FEL (SD) 9.95 IE/dL (10.5), og den gennemsnitlige ABR (SD) var 2.4 blødninger/år (3.6). De forudsagte blødninger som funktion af FEL produceret af modellen er vist ovenfor. Efter justering for alder, BMI og blodbårne vira faldt den gennemsnitlige ABR i modellen med 0.8 enheder for hver 1 % stigning i FEL (P <0.001).

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL