AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år
Højdepunkter fra den 14. årlige kongres for EAHAD

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

Frank WG Leebeek, MD, ph.d.1, Karina Meijer, MD, ph.d.2, Michiel Coppens, MD, ph.d.3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, ph.d.8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, ph.d.11og Wolfgang Miesbach, MD, ph.d.12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holland

2University Medical Center Groningen, Groningen, Holland

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Holland

4Rigshospitalet, København, Danmark

5Vivantes Klinikum, Berlin, Tyskland

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Holland

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italien

8Institut Frankfurt, Tyske Røde Kors Blodtjeneste Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

9Institut Frankfurt, Tyske Røde Kors Blodtjeneste Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

10University of Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitetshospital Frankfurt, Frankfurt am Main, Tyskland

Nøgledatapunkter

FIX-aktivitet opretholdt i løbet af 4.5–5 år i 2 dosiskohorter
AMT-060 blev administreret i doser på 5x1012 gc / kg (kohorte 1, N = 5) og 2x1013 gc / kg (kohorte 2, n = 5). I løbet af 5 år (kohorte 1) og 4.5 år (kohorte 2) opfølgning var den gennemsnitlige endogene FIX-aktivitet 5.2% (95% CI 2.0-8.4) i kohorte 1 og 7.4% (95% CI 4.2–10.6) i kohorte 2. FIX-aktivitet var dosisafhængig og stabil under opfølgningsperioden for begge kohorter. Værdier i parentes repræsenterer gennemsnitlig FIX-aktivitet over tid. Kun værdier mindst 10 dage efter sidste FIX-koncentratadministration er inkluderet.
Vedvarende reduktioner i blødninger og estimeret FIX-brug

* Forebyggelse blev tilspidset og afbrudt efter 12 uger, hvis FIX-aktivitet blev opretholdt på ≥ 2%; * Kohorte 2-data for år 5 repræsenterer 6 måneder. FIX, faktor IX

I begge dosiskohorter faldt gennemsnitlig ABR- og FIX-erstatningsterapi kraftigt i det første år efter infusion og forblev lav i de efterfølgende år. I kohort 1 blev FIX-brugen reduceret med 84% og ABR med 55% efter 5 år i forhold til niveauet af forbehandlingen. For kohort 2 blev FIX-brug og ABR begge reduceret med ~ 100% 4.5 år efter infusion.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer