Steven W. Pipe, MD
Højdepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

52 ugers effektivitet og sikkerhed for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-svær hæmofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg

SW rør1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS -nøgle4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B Efterforskere

1University of Michigan, Ann Arbor, USA

2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holland

3Oregon Health & Science University, Portland, USA

4University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Center for blødningsforstyrrelser og koagulation, Careggi University Hospital, Firenze, Italien

6uniQure Inc, Lexington, USA

7uniQure BV, Amsterdam, Holland

8Universitetshospital Frankfurt, Frankfurt am Main, Tyskland

Nøgledatapunkter

FIX-aktivitet over 52 uger efter infusion

Gennemsnitlig og median FIX-aktivitet for alle deltagere i HOPE-B-forsøget i 52 uger efter dosering med 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Efter behandlingen steg FIX -aktiviteten hurtigt til et gennemsnit på 39.0 IE/dL i uge 26 og 41.5 IE/dL i uge 52.

Behandlingsrelaterede bivirkninger

De mest almindelige behandlingsrelaterede bivirkninger (muligvis relaterede eller relaterede) med en forekomst på ≥ 5% i sikkerhedspopulationen i perioden efter behandlingen. Der var 408 bivirkninger blandt 53 deltagere, hvoraf 91 (blandt 39 deltagere) blev betragtet som behandlingsrelaterede bivirkninger (TRAE'er).

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL