Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf mewn Pobl o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A: Diogelwch a Chanlyniadau Gweithgaredd FVIII
Uchafbwyntiau Cyfarfod Blynyddol 23ain ASGCT

Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf mewn Pobl o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A: Diogelwch a Chanlyniadau Gweithgaredd FVIII

Pibell Steven1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI

2Adran Haematoleg y Brifysgol, Ysbyty Brenhinol Manceinion, Manceinion, y Deyrnas Unedig

3Adran Meddygaeth, Prifysgol Wisconsin - Madison, Madison, SyM

4Ysbyty Arbenigol Cenedlaethol ar gyfer Trin Clefydau Haematologig yn Egnïol, Sofia, Bwlgaria

5Bayer, Basel, y Swistir

Pwyntiau Data Allweddol

Meini prawf cynhwysiant a regimen dosio cynyddol ar gyfer astudiaeth darganfod a dosio label agored cam 1/2 ar gyfer fector capsid AAVhu37 mewn hemoffila difrifol A. Mae dau glaf wedi'u cofrestru yng ngharfannau 1, 2 a 3. Canlyniadau ar gyfer y 2 garfan gyntaf ar gael ar gyfer y cyflwyniad hwn. (PTP, cleifion a gafodd eu trin yn flaenorol; ED, diwrnodau amlygiad; GC, copïau genynnau)

Dangosodd canlyniadau gweithgaredd FVIII ar gyfer y 2 glaf yng ngharfan 1 fynegiant parhaus o FVIII yn y ddau glaf am> 12 mis. Ar y dos isaf hwn, cyflawnodd 1 claf (panel dde) lefelau FVIII ystyrlon yn glinigol gan arwain at ostyngiad yn nifer y gwaedu dros 12 mis o 99 i 4.

Mae canlyniadau gweithgaredd FVIII ar gyfer y 2 glaf yng ngharfan 2 wedi dangos mynegiant parhaus o FVIII ers> 6 mis. Ar y dos uwch nesaf hwn, cyflawnodd y ddau glaf lefelau FVIII sy'n ystyrlon yn glinigol; Mae 1 claf (panel dde) wedi bod yn rhydd o waedu a thriniaeth am 7 mis.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG