Datblygiadau mewn Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia

Ystyriaethau Allweddol:
Datblygiadau mewn Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia

Recordiwyd yn Fyw fel Symposiwm Lloeren Dydd Gwener cyn 62ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH

Ar ôl i bob fideo ddod i ben, sgroliwch i lawr ar y dudalen i agor yr un nesaf

Cyflwyniadau

Cyflwynir gan: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Therapi genynnau mae llawer o addewid i unigolion ag amrywiaeth eang o gyflyrau, gan gynnwys mathau o ganserau, AIDS, diabetes, clefyd y galon a hemoffilia. Mae'r dull arloesol hwn o drin yn newid genynnau y tu mewn i gelloedd y corff i atal y clefyd. 

Mae therapi genynnau yn ceisio disodli neu drwsio genynnau treigledig a gwneud celloedd heintiedig yn fwy amlwg i'r system imiwnedd. Etifeddir hemoffilia A a B fel rhan o batrwm enciliol cysylltiedig â X. Mae geneteg hemoffilia yn cynnwys genynnau a geir yn y cromosom X, ac mae'n cymryd dim ond un genyn diffygiol i arwain at yr anhwylder gwaedu hwn.

Mae therapïau celloedd a genynnau yn dal i gael eu hastudio, ond mae'r canlyniadau'n addawol. Mae treialon clinigol wedi dangos llwyddiant, ac mae'r Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau (FDA) wedi cymeradwyo un math o therapi celloedd. Yn ein Ystyriaethau Allweddol: Datblygiadau mewn Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia dan arweiniad Glenn F. Pierce, rydym yn trafod trosolwg o'r afiechyd, cyflwr presennol therapi genynnau, a mwy.