Defnyddio Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn Haemoffilia y Byd ar gyfer Dilyniant Hirdymor i Gleifion Haemoffilia sy'n cael eu Trin â Therapi Genynnau
Uchafbwyntiau o Gyngres y Byd WFH 2022

Defnyddio Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn Haemoffilia y Byd ar gyfer Dilyniant Hirdymor i Gleifion Haemoffilia sy'n cael eu Trin â Therapi Genynnau

Cyflwynwyd gan: Barbara A. Konkle, MD, Prifysgol Washington, Seattle, Washington, UDA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Prifysgol Washington, Seattle, Unol Daleithiau America
2Ffederasiwn Hemoffilia y Byd, Montreal, Canada
3Cymdeithas Ryngwladol ar Thrombosis a Haemostasis, Carrboro, Unol Daleithiau America
4Ysbyty Plant Philadelphia, Philadelphia, Unol Daleithiau America
5Adran Iechyd Dulliau Ymchwil, Tystiolaeth, ac Effaith, Prifysgol McMaster, Hamilton, Canada
6Clinig Meddygol 2/Sefydliad Meddygaeth Trallwyso Ysbyty Athrofaol Frankfurt, yr Almaen
7Consortiwm Haemoffilia Ewropeaidd, Gwlad Belg
8Università degli Studi di Milano, yr Eidal
9Adrannau Pediatreg a Phatholeg, Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Unol Daleithiau
10Rhwydwaith Thrombosis a Hemostasis America, Rochester, Unol Daleithiau America
11Institutefor Policy Advancement Ltd., a Dulliau, Tystiolaeth ac Effaith Ymchwil yr Adran Iechyd, Prifysgol McMaster, Washington, District of Columbia
12Sefydliad Hemoffilia Cenedlaethol, Efrog Newydd, Unol Daleithiau America
13Prifysgol Witwatersrand, De Affrica

Pwyntiau Data Allweddol

Gweithredu GTR WFH

Mae cofrestrfa therapi genynnol WFH (GTR) yn gofrestrfa arfaethedig, arsylwadol ac hydredol gyda'r nod cyffredinol o gasglu data ar gyfer yr holl gleifion sy'n cael therapi genynnol ar gyfer hemoffilia, mewn treialon clinigol ac yn y cyfnod ôl-farchnata os a phan gaiff ei gymeradwyo. Dyma amcanion cynradd ac eilaidd y gofrestr.

Amcanion GTR WFH

Er mwyn gweithredu'r GTR, mae WFH yn estyn allan i ganolfannau trin hemoffilia unigol (HTCs), gan ddechrau gyda'r rhai sy'n ymwneud â threialon clinigol therapi genynnau hemoffilia. Bydd gofyn hefyd i gofrestrfeydd hemoffilia cenedlaethol gyfrannu. Mae WFH hefyd yn gweithio gyda diwydiant i ddatblygu proses ar gyfer cael data o dreialon clinigol a gwblhawyd.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol