Defnyddio Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn Haemoffilia y Byd ar gyfer Dilyniant Hirdymor i Gleifion Haemoffilia sy'n cael eu Trin â Therapi Genynnau

Uchafbwyntiau o Gyngres y Byd WFH 2022

Defnyddio Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn Haemoffilia y Byd ar gyfer Dilyniant Hirdymor i Gleifion Haemoffilia sy'n cael eu Trin â Therapi Genynnau

Cyflwynwyd gan: Barbara A. Konkle, MD, Prifysgol Washington, Seattle, Washington, UDA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Prifysgol Washington, Seattle, Unol Daleithiau America
²Ffederasiwn Hemoffilia y Byd, Montreal, Canada
³Cymdeithas Ryngwladol ar Thrombosis a Haemostasis, Carrboro, Unol Daleithiau America
⁴Ysbyty Plant Philadelphia, Philadelphia, Unol Daleithiau America
⁵Adran Iechyd Dulliau Ymchwil, Tystiolaeth, ac Effaith, Prifysgol McMaster, Hamilton, Canada
⁶Clinig Meddygol 2/Sefydliad Meddygaeth Trallwyso Ysbyty Athrofaol Frankfurt, yr Almaen
⁷Consortiwm Haemoffilia Ewropeaidd, Gwlad Belg
⁸Università degli Studi di Milano, yr Eidal
⁹Adrannau Pediatreg a Phatholeg, Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Unol Daleithiau
¹⁰Rhwydwaith Thrombosis a Hemostasis America, Rochester, Unol Daleithiau America
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd., a Dulliau, Tystiolaeth ac Effaith Ymchwil yr Adran Iechyd, Prifysgol McMaster, Washington, District of Columbia
¹²Sefydliad Hemoffilia Cenedlaethol, Efrog Newydd, Unol Daleithiau America
¹³Prifysgol Witwatersrand, De Affrica

Mae cofrestrfa therapi genynnol WFH (GTR) yn gofrestrfa arfaethedig, arsylwadol ac hydredol gyda'r nod cyffredinol o gasglu data ar gyfer yr holl gleifion sy'n cael therapi genynnol ar gyfer hemoffilia, mewn treialon clinigol ac yn y cyfnod ôl-farchnata os a phan gaiff ei gymeradwyo. Dyma amcanion cynradd ac eilaidd y gofrestr.

Er mwyn gweithredu'r GTR, mae WFH yn estyn allan i ganolfannau trin hemoffilia unigol (HTCs), gan ddechrau gyda'r rhai sy'n ymwneud â threialon clinigol therapi genynnau hemoffilia. Bydd gofyn hefyd i gofrestrfeydd hemoffilia cenedlaethol gyfrannu. Mae WFH hefyd yn gweithio gyda diwydiant i ddatblygu proses ar gyfer cael data o dreialon clinigol a gwblhawyd.