Cywiro Hemostatig Sefydlog a Gwell Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig â Hemoffilia: Dadansoddiad Terfynol o Dreialon Hanfodol Cam 3 HOPE-B o Etranacogene Dezaparvovec
Uchafbwyntiau 25ain Cyfarfod Blynyddol ASGCT

Cywiro Hemostatig Sefydlog a Gwell Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig â Hemoffilia: Dadansoddiad Terfynol o Dreialon Hanfodol Cam 3 HOPE-B o Etranacogene Dezaparvovec

Cyflwynwyd gan: Steven W. Pipe, MD, Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Michigan, Unol Daleithiau America

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Allwedd4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Canolfan Feddygol y Brifysgol, Rotterdam, yr Iseldiroedd
3Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, NEU
4Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, NC
5Canolfan Anhwylderau Gwaedu a Cheulo, Ysbyty Prifysgol Careggi, Fflorens, yr Eidal
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Brenin Prwsia, PA
8Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen

Pwyntiau Data Allweddol

Gweithgaredd Trwsio Parhaus am Hyd at 18 Mis

Gweithgaredd FIX un cam ar gyfer cleifion cymedrol ddifrifol (N = 10) a difrifol (N = 44) wedi'u trwytho ag etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) ar ddogn o 2x1013 gc/kg yn y treial HOPE-B cam 3. Roedd y dadansoddiad hwn yn cynnwys cleifion â gwrthgyrff niwtraleiddio AAV5 a hebddynt (NAbs).

Gweithgaredd TODIAD Tebyg (%) ar gyfer Pynciau gyda NAbs sy'n Bodoli a Hebddynt i AAV5

Gweithgaredd FIX un-wladwriaeth ar y llinell sylfaen ac ar ôl 18 mis ar ôl trwyth ar gyfer cleifion â AAV5 NAbs sy'n bodoli eisoes a hebddynt. Gyda gwrthgyrff ei ddiffinio fel bod â titer o fwy na'r terfyn canfod (LOD). Diffiniwyd Heb wrthgyrff fel bod â titer o lai na neu'n hafal i LOD.

Proffil Diogelwch Cyson

Roedd y proffil diogelwch ar gyfer etranacogene dezaparvovec ar 18 mis yn gyson â data a gyflwynwyd yn flaenorol. Y digwyddiadau niweidiol sy'n gysylltiedig â thriniaeth (TRAE) a ddigwyddodd amlaf mewn mwy na 10% o gleifion oedd cynnydd ALT (17%), cur pen (15%), salwch tebyg i ffliw (13%), ac adweithiau'n gysylltiedig â thrwyth (13%) ).

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol