Welsh
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Uchafbwyntiau 25ain Cyfarfod Blynyddol ASGCT
Hyrwyddwr Stabilin-2 yn Modylu'r Ymateb Imiwn i FVIII Ar ôl Dosbarthu Fector Lentifeirws mewn Llygod Hemoffilig
Cyflwynwyd gan: Antonia Follenzi, MD, PhD, Prifysgol Piemonte Orientale, Novara, yr Eidal
Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Myrddin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1
Pwyntiau Data Allweddol
- Stablin-2 (STAB2) Hyrwyddwr yn Cyfarwyddo Mynegiant mewn LSECs
- Hyrwyddwr STAB2 yn Cyfarwyddo Mynegiant o LV.pSTAB2.FVIII mewn Hemoffilia A Llygod
Mae STAB2 yn dderbynnydd sborionwyr sy'n ymwneud â chlirio hyaluronan a'r cyfadeilad vWF-FVIII. Mynegir y derbynnydd yn bennaf o fewn yr afu gan gelloedd endothelaidd sinwsoidal yr afu (LSECs). Defnyddiwyd hyrwyddwr STAB2 i gyfeirio mynegiant GFP mewn LSECs ar esgoriad lentifeirws (LV). Roedd chwistrellu fectorau LV.STAB2-GFP/FVIII i lygod BALB/c imiwn-adweithiol yn dangos targedu endothelaidd a chynnal mynegiant trawsgen yn hirdymor o'i gymharu â'r defnydd o PGK, hyrwyddwr hollbresennol y cliriwyd mynegiant ar ei gyfer o fewn 2 wythnos yn chwistrellu llygod.
Gwerthuswyd gweithgaredd hyrwyddwr STAB2 ymhellach mewn vivo trwy chwistrellu LV sy'n cario FVIII transgene mewn sawl math o lygod hemoffilig ac yna asesiad o weithgaredd FVIII a niwtraleiddio ffurfiant gwrthgyrff. Fel y dangosir yma, arweiniodd cyflwyno LV o FVIII transgene, wedi'i yrru gan hyrwyddwr STAB2, at fynegiant FVIII yn bennaf mewn LSECs (panel chwith) heb niwtraleiddio gwrthgyrff (panel dde) am hyd at flwyddyn.
CYNNWYS CYSYLLTIEDIG
