Hyrwyddwr Stabilin-2 yn Modylu'r Ymateb Imiwn i FVIII Ar ôl Dosbarthu Fector Lentifeirws mewn Llygod Hemoffilig
Uchafbwyntiau 25ain Cyfarfod Blynyddol ASGCT

Hyrwyddwr Stabilin-2 yn Modylu'r Ymateb Imiwn i FVIII Ar ôl Dosbarthu Fector Lentifeirws mewn Llygod Hemoffilig

Cyflwynwyd gan: Antonia Follenzi, MD, PhD, Prifysgol Piemonte Orientale, Novara, yr Eidal

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Myrddin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Adran y Gwyddorau Iechyd, Prifysgol Piemonte Orientale, Novara, yr Eidal
2Adran y Gwyddorau Iechyd, Ysgol Feddygaeth Mount Sinai, Efrog Newydd, Efrog Newydd

Pwyntiau Data Allweddol

Stablin-2 (STAB2) Hyrwyddwr yn Cyfarwyddo Mynegiant mewn LSECs

Mae STAB2 yn dderbynnydd sborionwyr sy'n ymwneud â chlirio hyaluronan a'r cyfadeilad vWF-FVIII. Mynegir y derbynnydd yn bennaf o fewn yr afu gan gelloedd endothelaidd sinwsoidal yr afu (LSECs). Defnyddiwyd hyrwyddwr STAB2 i gyfeirio mynegiant GFP mewn LSECs ar esgoriad lentifeirws (LV). Roedd chwistrellu fectorau LV.STAB2-GFP/FVIII i lygod BALB/c imiwn-adweithiol yn dangos targedu endothelaidd a chynnal mynegiant trawsgen yn hirdymor o'i gymharu â'r defnydd o PGK, hyrwyddwr hollbresennol y cliriwyd mynegiant ar ei gyfer o fewn 2 wythnos yn chwistrellu llygod.

Hyrwyddwr STAB2 yn Cyfarwyddo Mynegiant o LV.pSTAB2.FVIII mewn Hemoffilia A Llygod

Gwerthuswyd gweithgaredd hyrwyddwr STAB2 ymhellach mewn vivo trwy chwistrellu LV sy'n cario FVIII transgene mewn sawl math o lygod hemoffilig ac yna asesiad o weithgaredd FVIII a niwtraleiddio ffurfiant gwrthgyrff. Fel y dangosir yma, arweiniodd cyflwyno LV o FVIII transgene, wedi'i yrru gan hyrwyddwr STAB2, at fynegiant FVIII yn bennaf mewn LSECs (panel chwith) heb niwtraleiddio gwrthgyrff (panel dde) am hyd at flwyddyn.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol