Canlyniadau B-LIEVE, Astudiaeth Cadarnhau Dos Cam 1/2 o Therapi Genynnau AAV FLT180a mewn Cleifion â Hemoffilia B
Uchafbwyntiau 30ain Gyngres ISTH

Canlyniadau B-LIEVE, Astudiaeth Cadarnhau Dos Cam 1/2 o Therapi Genynnau AAV FLT180a mewn Cleifion â Hemoffilia B

Cyflwynwyd gan: Guy Young, MD, Ysgol Feddygaeth Keck o USC, Los Angeles, California, Unol Daleithiau America

G. Ifanc1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Ysbyty Plant Los Angeles, Ysgol Feddygaeth Prifysgol De California Keck, Los Angeles, CA, UDA, Los Angeles, California, Unol Daleithiau America
2Ysbyty Brenhinol Rhydd, Llundain, Lloegr, Y Deyrnas Unedig
3Freeline, Stevenage, Lloegr, Y Deyrnas Unedig

 

Pwyntiau Data Allweddol

ATODIAD Lefelau

Lefelau FIX ar gyfer y tri chlaf cyntaf â hemoffilia B wedi'u dosio â therapi genynnau AAV FLT3a yn astudiaeth cam 180/1 B-LIEVE. Daw'r gwerthoedd FIX o assay un cam mewn labordy canolog; llinell doriad llorweddol yw terfyn isaf mynegiant FIX arferol (2 IU/dL). Ar 50 Mai, 23, toriad data, lefelau FIX oedd 2022, 93, ac 92 ar ddiwrnod astudio 80, 77, a 56 ar gyfer cleifion 36, 1, a 2, yn y drefn honno.

ATODIAD a Lefelau ALT Cydredol

Lefelau FIX (coch) ac ALT (melyn) ar gyfer y 3 chlaf wedi'u dosio â FLT180a yn yr astudiaeth B-LIEVE. Dair wythnos ar ôl trwyth FLT180a, dechreuodd cleifion gwrs meinhau o corticosteroidau geneuol a chwrs byr o tacrolimus llafar fel proffylacsis i leihau ymatebion imiwn sy'n gysylltiedig â fector. Mae llinellau dotiog fertigol yn arllwysiadau FIX alldarddol proffylactig a dderbynnir ar ddyddiau ar ôl trwythiad FLT180a.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol