Adnoddau a Argymhellir

Casgliad o Therapi Gene mewn papurau gwyddonol Hemophilia, treialon clinigol dethol, dogfennau rheoliadol a dolenni defnyddiol

Papurau Gwyddonol a Dogfennau Rheoleiddio

Adolygiadau Therapi Gene Hemophilia

1. Mae therapïau genynnau Abbasi J. Hemophilia yn dangos addewid. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Ymagweddau newydd at therapi hemoffilia: llwyddiannau a heriau. Gwaed. 2017, 130: 2251 2256-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Therapïau newydd a chynnydd clinigol cyfredol mewn hemoffilia A. Ther Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Datblygiadau mewn therapi genynnau ar gyfer hemoffilia. Newyddion Clinigol ASH. Hydref 1, 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Materion sy'n dod i'r amlwg mewn therapi genynnau in vivo wedi'i gyfryngu gan AAV. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018, 8: 87 104-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Llywio lympiau cyflymder ar y briffordd arloesi mewn therapiwteg hemoffilia. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Therapi genynnau ar gyfer hemoffilia: beth sydd gan y dyfodol? Ther Adv Hematol. 2018, 9: 273 293-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Daw therapi genynnau i oed. Gwyddoniaeth. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Nosweithiau H, et al. Therapi genynnau hemoffilia: O trailblazer i gamechanger. Haemoffilia. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Daw therapi genynnau hemoffilia i oed. Haematoleg Am Soc Educ Hematol Educ Programme. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Therapïau sy'n dod i'r amlwg ar gyfer hemoffilia - persbectif y gymuned. Haemoffilia. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Oes aur ar gyfer triniaeth Haemoffilia? Haemoffilia. 2018; 24: 175 176-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Parc CY, et al. Technolegau golygu genom ar gyfer cywiro genynnau hemoffilia. Genet Dynol. 2016, 135: 977 981-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Diweddariad ar therapi genynnau ar gyfer hemoffilia. Gwaed. 2019, 133: 407 414-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. Cornucopia o therapïau sy'n cael eu hastudio ar gyfer hemoffilia. Mol Ther. 2017, 25: 2429 2430-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Therapi genynnau hemoffilia yn y gorffennol, y presennol a'r dyfodol: O fectorau a thrawsenau i ganlyniadau hysbys ac anhysbys. Haemoffilia. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. Bwrdd crwn therapi genynnau WFH 1af: Deall tirwedd a heriau therapi genynnau ar gyfer hemoffilia ledled y byd. Haemoffilia. 2019; 1–6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Pibell SW. Therapïau newydd ar gyfer hemoffilia. Haematoleg Am Soc Educ Hematol Educ Programme. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Pibell SW. Therapi genynnau ar gyfer hemoffilia. Canser Gwaed Pediatr. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Therapi genynnau mewn hemoffilia: O hype i obaith. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Cysylltiadau defnyddiol

Sefydliad Hemoffilia Cenedlaethol
https://www.hemophilia.org/

Ffederasiwn Hemophilia'r Byd
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

Datblygiadau Clinigol mewn Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Treialon Clinigol Dethol

Hemoffilia A.

  • NCT02576795. Astudiaeth Cyfnod 1/2, Dyrchafu Dos, Diogelwch, Goddefgarwch ac Effeithlonrwydd o Valoctocogene Roxaparvovec, Trosglwyddiad Genyn wedi'i Feddiannu gan Firws-Gysylltiedig â Firws Adenovirws o Ffactor Dynol VIII mewn Cleifion â Haemoffilia Difrifol A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Astudiaeth Diogelwch, Goddefgarwch ac Effeithlonrwydd Cam 1/2 o Valoctocogene Roxaparvovec, Trosglwyddiad Genyn wedi'i Gyfryngu gan Fector Feirws Adeno-Ffactor Dynol VIII mewn Hemophilia A Cleifion â Lefelau FVIII Gweddilliol ≤ 1 IU / dL a Gwrthgyrff sy'n Bodoli Yn Erbyn AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Astudiaeth Cam 3 i Werthuso Effeithlonrwydd / Diogelwch Valoctocogene Roxaparvovec Trosglwyddiad Genyn wedi'i Gyfryngu gan Fector AAV o hFVIII ar Ddos o 4E13vg / kg mewn Hemophilia A Cleifion â Lefelau FVIII Gweddilliol ≤1IU / dL sy'n Derbyn arllwysiadau FVIII Proffylactig. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Astudiaeth Un-braich Label Agored Cam 3 i Werthuso Effeithlonrwydd a Diogelwch BMN 270, Trosglwyddiad Genyn wedi'i Gyfryngu gan Fector Feirws Adeno-Gysylltiedig â Ffactor Dynol VIII mewn Hemoffilia A Cleifion â Lefelau FVIII Gweddilliol ≤ 1 IU / dL sy'n Derbyn Proffylactig Arllwysiadau FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Gwerthusiad Aml-Ganolfan o Ddiogelwch ac Effeithlonrwydd Tymor Hir SPK-8011 [Fector Feirysol Cysylltiedig ag Adeno â Genyn Ffactor Dynol VIII wedi'i Ddileu B-Parth] mewn Gwrywod Gyda Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Astudiaeth Trosglwyddo Gene, Diogelwch Canfod Dos, Goddefgarwch, ac Effeithlonrwydd SPK-8011 [Fector Feirysol Cysylltiedig Adeno-Gysylltiedig â Genyn Ffactor Dynol VIII] mewn Unigolion â Hemoffilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Astudiaeth Canfod dos o Therapi Genynnau SPK-8016 mewn Cleifion â Hemoffilia A i Gefnogi Gwerthuso mewn Unigolion sydd ag Atalyddion FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Astudiaeth Fyd-eang, Label Agored, Multicenter, Cyfnod 1/2 o Ddwysáu Diogelwch a Dos BAX 888, Fector Seroteip Firws 8 (AAV8) sy'n gysylltiedig ag Adeno sy'n Mynegi Ffactor Dileu B-Parth VIII (BDD-FVIII) mewn Hemoffilia Difrifol Mae Pynciau yn Gweinyddu Trwyth Mewnwythiennol Sengl. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Astudiaeth Cam 1/2, Label Agored, Addasol, Dosbarthu Dos i Asesu Diogelwch a Goddefgarwch SB-525 (Therapi Genyn Ffactor Dynol 2 Ailgyfansoddol AAV6 / 8) mewn Pynciau Oedolion â Hemoffilia Difrifol A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Therapi Gene ar gyfer Haemoffilia A Gan ddefnyddio Seroteip Nofel 8 Ffactor Amgodio Fector Feirysol cysylltiedig â Adeno Pseudotyped Adeno VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Therapi Gene Lentiviral FVIII ar gyfer Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Astudiaeth Cam I Gwerthuso Diogelwch a Dichonoldeb Trosglwyddo Bôn-gelloedd Hematopoietig Sy'n Targedu Cyflenwi Ffactor VIII o Blatennau ar gyfer Cleifion â Hemoffilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemoffilia B.

  • NCT02484092. Therapi Gene, Label Agored, Astudiaeth Dyrchafu Dos o SPK-9001 [Fector Feirysol Cysylltiedig ag Adeno Gyda Genyn Ffactor Dynol IX] Mewn Pynciau Gyda Hemoffilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. Astudiaeth Hir FIX: Trosglwyddo Gene Ffactor IX (FIX), Gwerthusiad Aml-fenter o Astudiaeth Diogelwch ac Effeithlonrwydd Tymor Hir SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Treial Aml-ganolfan, label agored, heb ei reoli, dos sengl, esgynnol dos, aml-ganolfan yn ymchwilio i fector firaol cysylltiedig ag Adeno sy'n cynnwys Genyn Ffactor Dynol IX wedi'i optimeiddio Codon (AAV5-hFIX) wedi'i Weinyddu i Gleifion sy'n Oedolion gyda Hemoffilia difrifol neu gymedrol ddifrifol B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Cam III, Label Agored, Dos sengl, Aml-ganolfan, Treial Amlwladol Yn Ymchwilio i Fector Feirysol Seroteip 5 sy'n gysylltiedig ag Adeno sy'n Cynnwys Amrywiad Padua o Genyn Ffactor Dynol IX sydd wedi'i optimeiddio gan Codon (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Wedi'i weinyddu i Bynciau Oedolion sydd â Hemoffilia B. Difrifol neu Gymedrol Difrifol. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Treial Cam IIb, label agored, dos sengl, braich sengl, aml-ganolfan i Gadarnhau Lefel Gweithgaredd Ffactor IX y Fector Feirysol Seroteip 5 sy'n gysylltiedig ag Adeno sy'n Cynnwys Amrywiad Padua o Genyn Ffactor Dynol IX sydd wedi'i optimeiddio gan Codon (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) Wedi'i Weinyddu i Bynciau Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Treial Dos Agored Cam 1/2, Treial Dos esgynnol Sengl o Seroteip Feirws Optimeiddiedig Optimeiddiedig sy'n gysylltiedig ag Adeno 8 Therapi Genyn Ffactor IX (AskBio009) mewn Oedolion â Hemoffilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Cam I / II, Label Agored, Multicentre, Dos Sengl esgynnol, Astudiaeth Diogelwch Fector Feirysol Cysylltiedig â Nofel (FLT180a) mewn Cleifion â Haemoffilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Astudiaeth Ddilynol Tymor Hir Label Agored, Multicentre, i Ymchwilio i Ddiogelwch a Gwydnwch Ymateb yn dilyn dosio Fector Feirysol Newydd Gysylltiedig ag Adeno (FLT180a) mewn Cleifion â Haemoffilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Astudiaeth Dos esgynnol Cam I, Label Agored, Dyrchafael i Asesu Diogelwch a Goddefgarwch AAV2 / 6 Therapi Gene Ffactor IX Trwy Niwclease Bys Sinc (ZFN) Integreiddiad Targededig Cyfryngol SB-FIX mewn Pynciau Oedolion â Hemoffilia Difrifol B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Astudiaeth Dwysáu Dos Label Agored o Fector Feirysol Adeno-Gysylltiedig Hunan-gyflenwol (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) Ar gyfer Trosglwyddo Genynnau yn Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238