Y Berthynas Rhwng FVIII a Gynhyrchir Trawsgen a Chyfraddau Gwaedu 2 Flynedd ar ôl Trosglwyddo Genynnau Gyda Valoctocogene Roxaparvovec: Canlyniadau o Gener8-1
Uchafbwyntiau 30ain Gyngres ISTH

Y Berthynas Rhwng FVIII a Gynhyrchir Trawsgen a Chyfraddau Gwaedu 2 Flynedd ar ôl Trosglwyddo Genynnau Gyda Valoctocogene Roxaparvovec: Canlyniadau o Gener8-1

Cyflwynwyd gan: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Cyfadran y Gwyddorau Iechyd - Prifysgol Witwatersrand a Gwasanaeth Labordy Iechyd Gwladol, Johannesburg, De Affrica

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pibell19

1Prifysgol Witwatersrand, Gwasanaeth Labordy Iechyd Gwladol a Chanolfan Gofal Cynhwysfawr Hemoffilia, Ysbyty Academaidd Charlotte Maxeke Johannesburg, Johannesburg, Gauteng, De Affrica
2APHM, Adran Oncoleg Haematoleg Pediatrig, Ysbyty Plant La Timone ac Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Ffrainc
3Is-adran Haematoleg, Adran Meddygaeth Fewnol, Ysbyty Prifysgol Cenedlaethol Taiwan, Taipei, Keelung, Taiwan (Gweriniaeth Tsieina)
4Is-adran Ysbyty Plant Nationwide Haematoleg, Oncoleg, a Thrawsblaniadau Mêr Esgyrn a Choleg Meddygaeth Prifysgol Talaith Ohio, Columbus, Ohio, Unol Daleithiau America
5Is-adran Haematoleg/Oncoleg, Adran Feddygaeth, Prifysgol California San Diego, San Diego, California, Unol Daleithiau America
6Ysgol Feddygaeth Prifysgol Indiana, Canolfan Ymchwil Pediatrig IUPUI-Wells, a Sefydliad Imiwnoleg a Therapi Arbrofol Hirszfeld, Indianapolis, Indiana, Unol Daleithiau America
7Canolfan feddygol Sheba a Phrifysgol Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Canolfan Haematoleg, Coleg Imperial Llundain, Llundain, Lloegr, y Deyrnas Unedig
9Prifysgol California, San Francisco, San Francisco, California, Unol Daleithiau America
10Ymddiriedolaeth Sefydledig GIG Guy's & St. Thomas, Llundain, Lloegr, Y Deyrnas Unedig
11Canolfan Haemoffilia Queensland, Ysbyty Brenhinol y Merched a Brisbane, a Phrifysgol Queensland, Brisbane, Queensland, Awstralia
12Sefydliad Meddygaeth Haematoleg a Thrallwyso Arbrofol a Chanolfan Clefydau Prin, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, yr Almaen
13Hemocentro UNICAMP, Adran Meddygaeth Fewnol, Ysgol Gwyddorau Meddygol, Prifysgol Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Canolfan Angelo Bianchi Bonomi Hemoffilia a Thrombosis a Fondazione Luigi Villa, a'r Adran Pathoffisioleg a Thrawsblannu, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, yr Eidal
15Canolfan Triniaeth Hemoffilia Orthopedig, Los Angeles, California, Unol Daleithiau America
16Canolfan ar gyfer Anhwylderau Gwaedu a Cheulo, Prifysgol Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Unol Daleithiau
17Ymddiriedolaeth Sefydledig Gwasanaeth Iechyd Gwladol Ysbytai Prifysgol Rhydychen, Prifysgol Rhydychen, a Chanolfan Ymchwil Biofeddygol Sefydliad Cenedlaethol Ymchwil Iechyd Rhydychen, Rhydychen, Lloegr, y Deyrnas Unedig
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Unol Daleithiau America

19Adrannau Pediatreg a Phatholeg, Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Michigan, Unol Daleithiau

Pwyntiau Data Allweddol

Crynodeb Diogelwch Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Blwyddyn 2
Cyfradd Gwaedu Wedi'i Drinio Blynyddol/Defnydd FVIII

Mae canlyniadau astudiaeth cam 3 GENER8-1 mewn cleifion â hemoffilia A a gafodd eu trin â valoctocogene roxaparvovec yn dangos gostyngiad cyson mewn gwaedu wedi'i drin/blwyddyn a defnydd FVIII blynyddol o flwyddyn 1 i flwyddyn 2 o gymharu â'r llinell sylfaen. Roedd y gwerthoedd gwaelodlin o'r cyfnod casglu data arfaethedig o 6 mis yn yr astudiaeth an-ymyriadol BMN 270-902.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol