Y Berthynas Rhwng Digwyddiadau Mynegiant a Gwaedu Endogenaidd, Transgene FVIII yn dilyn Trosglwyddo Gene Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Hemoffilia A Difrifol A: Dadansoddiad Ôl-Hoc o Brawf Cam 8 GENEr1-3
Uchafbwyntiau O'r 63ain Cyfarfod Blynyddol ASH

Y Berthynas Rhwng Digwyddiadau Mynegiant a Gwaedu Endogenaidd, Transgene FVIII yn dilyn Trosglwyddo Gene Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Hemoffilia A Difrifol A: Dadansoddiad Ôl-Hoc o Brawf Cam 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, Anrhydeddau MBBS, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D.11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Allwedd18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Adain Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, a Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Adran Pediatreg a Phatholeg, Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Adran Meddygaeth Fewnol, Ysgol Gwyddorau Meddygol, Prifysgol Campinas, Campinas, Brasil
3Y Ganolfan Hemoffilia Genedlaethol, a Sefydliad Ymchwil Amalia Biron o Thrombosis a Haemostasis, Canolfan Feddygol Sheba, Tel Hashomer, Prifysgol Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
4Canolfan Anhwylderau Gwaedu a Cheulo, Canolfan Feddygol Prifysgol Minnesota, Minneapolis, MN
5Prifysgol Queensland, Brisbane, QLD, Awstralia
6Canolfan Haemoffilia Queensland, Gwasanaethau Gofal Canser, Royal Brisbane ac Ysbyty'r Merched, Brisbane, QLD, Awstralia
7Prifysgol California San Fransico, San Francisco, CA.
8Ymddiriedolaeth Sefydledig GIG Guy's & St. Thomas, Llundain, y Deyrnas Unedig
9Canolfan Haematoleg, Adran Meddygaeth, Coleg Imperial Llundain, Llundain, y Deyrnas Unedig
10Canolfan Triniaeth Hemoffilia Orthopedig, Los Angeles, CA.
11Adran Meddygaeth Foleciwlaidd, Sefydliad Ymchwil Scripps, La Jolla, CA.
12Is-adran Haematoleg, Adran Meddygaeth Fewnol, Ysbyty Prifysgol Genedlaethol Taiwan, Taipei, Taiwan
13Adran Feddygaeth Radcliffe, Prifysgol Rhydychen, Rhydychen, y Deyrnas Unedig
14Ymddiriedolaeth Sefydliad Gwasanaeth Iechyd Gwladol Ysbytai Prifysgol Rhydychen, Rhydychen, y Deyrnas Unedig
15Sefydliad Cenedlaethol Ymchwil Iechyd, Canolfan Ymchwil Biofeddygol Rhydychen, Rhydychen, y Deyrnas Unedig
16Canolfan Triniaeth Hemophilia, Ysbyty Plant Nationwide a Choleg Meddygaeth Prifysgol Talaith Ohio, Columbus, OH
17Canolfan Hemophilia a Thrombosis, Campws Meddygol Prifysgol Colorado Anschutz, Aurora, CO
18Canolfan Ymchwil Gwaed UNC, Prifysgol Gogledd Carolina yn Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Adran Pediatreg, Ysgol Feddygaeth Prifysgol Indiana, Canolfan Ymchwil Bediatreg IUPUI-Wells, Indianapolis, IN
20Labordy Glycobioleg, Sefydliad Imiwnoleg a Therapi Arbrofol Hirszfeld, Wroclaw, Gwlad Pwyl
21Ymddiriedolaeth Sefydledig GIG Ysbytai Prifysgol Caergrawnt, Caergrawnt, y Deyrnas Unedig
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA.

Pwyntiau Data Allweddol

Dyluniad astudiaeth Cam 3 GENEr8-1

Dadansoddwyd canlyniadau astudiaeth cam 3 GENEr8-1 ar gyfer y berthynas rhwng gweithgaredd FVIII sy'n deillio o drawsenen a gwaedu. O gyfanswm nifer y cyfranogwyr yn yr astudiaeth (N = 134), roedd y dadansoddiad hwn yn cynnwys is-set o gleifion a brofodd waedu ≥ 1 wedi'i drin yn y cyfnod ôl-drosglwyddo, a ddechreuodd 1 mis ar ôl diwedd y cyfnod ôl-broffylacsis a ddilynodd trwyth o drawsen.

ABR mewn cyfranogwyr â gwaedu wedi'u trin ar ôl trosglwyddo (n = 22)

O'r 134 o gyfranogwyr i gyd yn astudiaeth GENEr8-1, profodd 22 (16%) o leiaf 1 o drin gwaedu yn y cyfnod ôl-drosglwyddo. Dangosir ABR ar gyfer y cyfranogwyr hyn ar gyfer y llinell sylfaen cyn-trwyth a'r cyfnod astudio ôl-drwythiad, ôl-broffylacsis. Yn gymharol â'r llinell sylfaen, cafodd 15 o gyfranogwyr ostyngiad yn ABR, cafodd 2 gynnydd yn ABR <1 (saethau du) a chafodd 5 gynnydd yn ABR> 1 (saethau oren).

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol