Uchafbwyntiau Cyngres Rithwir ISTH 2020
Treial Cam I / II SPK-8011: Mynegiant FVIII Sefydlog a Gwydn am> 2 flynedd gyda Gwelliannau ABR Sylweddol mewn Carfannau Dos Cychwynnol Yn dilyn Trosglwyddo Genynnau FVIII wedi'i Gyfryngu gan AAV ar gyfer Hemophilia A
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. medi6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Uchel6
1Ysbyty Plant Philadelphia, Philadelphia, Unol Daleithiau
2Ysgol Feddygaeth Perelman ym Mhrifysgol Pennsylvania, Philadelphia, Unol Daleithiau
3Prifysgol Feddygol Pennsylvania Canolfan Feddygol Milton S. Hershey, Hershey, Unol Daleithiau
4Canolfan Feddygol Prifysgol Pittsburgh a Chanolfan Hemoffilia Gorllewin Pennsylvania, Adran Meddygaeth, Pittsburgh, Unol Daleithiau
5Canolfan Meddygaeth Uwch Mississippi, Madison, Unol Daleithiau
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Unol Daleithiau
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. medi6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Uchel6
1Ysbyty Plant Philadelphia, Philadelphia, Unol Daleithiau
2Ysgol Feddygaeth Perelman ym Mhrifysgol Pennsylvania, Philadelphia, Unol Daleithiau
3Prifysgol Feddygol Pennsylvania Canolfan Feddygol Milton S. Hershey, Hershey, Unol Daleithiau
4Canolfan Feddygol Prifysgol Pittsburgh a Chanolfan Hemoffilia Gorllewin Pennsylvania, Adran Meddygaeth, Pittsburgh, Unol Daleithiau
5Canolfan Meddygaeth Uwch Mississippi, Madison, Unol Daleithiau
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Unol Daleithiau
CYNNWYS CYSYLLTIEDIG
Gweminarau Rhyngweithiol
Gweminarau Rhyngweithiol
podlediadau