Goresgyn imiwnedd gwrth-AAV sy'n bodoli eisoes i sicrhau trosglwyddiad genynnau diogel ac effeithlon mewn lleoliadau clinigol
Uchafbwyntiau Cyngres Flynyddol 28ain ESGCT

Goresgyn Imiwnedd Gwrth-AAV sy'n bodoli eisoes i Gyflawni Trosglwyddo Genynnau Diogel ac Effeithlon mewn Lleoliadau Clinigol.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Prifysgol Paris Saclay, EPHE

Pwyntiau Data Allweddol

Goresgyn imiwnedd gwrth-AAV sy'n bodoli eisoes i sicrhau trosglwyddiad genynnau diogel ac effeithlon mewn lleoliadau clinigol

(A) Gellir lleihau effeithiolrwydd mynegiant transgene gan ddefnyddio fectorau AAV oherwydd imiwnedd cynhenid. (B) Yn yr astudiaeth prawf-gysyniad hon sy'n cynnwys archesgobion nad ydynt yn ddynol â gwrthgyrff gwrth-AAV, defnyddiwyd yr imlifidase endopeptidated (IdeS) i benderfynu a allai diraddio IgG sy'n cylchredeg wella mynegiant hFIX wedi'i gyfryngu gan AAV.

Gwell Effeithlonrwydd Therapi Gene mewn Primate Seropositive Non-human gyda IdeS

Mewn archesgobion nad ydynt yn ddynol a gafodd eu trin ag AAV8 sy'n cynnwys FIX, roedd mynegiant hFIX mewn plasma yn sylweddol uwch mewn anifail a gafodd ei drin â IdeS o'i gymharu ag un heb driniaeth IdeS. Mae'r canlyniadau hyn yn awgrymu y gallai diraddiad systemig IgG ganiatáu therapi genynnau gyda fectorau AAV mewn cleifion sero-bositif â hemoffilia ynghyd â darllen yn ôl mewn cleifion a gafodd eu trin yn flaenorol â mynegiant ffactor gostyngol.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol