Sut i Drafod Therapi Gene ar gyfer Haemoffilia? Persbectif Claf a Meddyg

Sut i Drafod Therapi Gene ar gyfer Haemoffilia? Persbectif Claf a Meddyg

Haemoffilia (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Allwedd, NS; et al.

Er y gallai therapi genynnau chwyldroi triniaeth i bobl â hemoffilia, gan leihau eu risg gwaedu wrth leihau neu ddileu'r angen am weinyddu ffactor alldarddol, dywed ymchwilwyr ei bod yn bwysig bod gan feddygon a chleifion ffynonellau gwybodaeth glir a dibynadwy er mwyn trafod y risgiau a buddion triniaeth. Mae ymchwil sy'n cynnwys therapi genynnau fector-gyfryngol firaol sy'n gysylltiedig ag adeno (AAV) wedi dangos gwelliant yn lefelau ffactor mewndarddol dros gyfnodau parhaus, gostyngiad sylweddol mewn cyfraddau gwaedu blynyddol, defnydd ffactor alldarddol is, a phroffil diogelwch cadarnhaol. Fodd bynnag, mae'n bwysig i feddygon bwysleisio bod ymchwil yn parhau, a bod bylchau tystiolaeth yn parhau, fel proffiliau diogelwch tymor hir. At hynny, gallai grwpiau cleifion allweddol - gan gynnwys plant a phobl ifanc, y rhai â chamweithrediad yr afu neu'r arennau, a'r rhai sydd â hanes blaenorol o atalyddion ffactor neu wrthgyrff AAV niwtraleiddio sy'n bodoli eisoes - gael eu heithrio o dan y meini prawf cymhwysedd ar gyfer treialon therapi genynnau.

Cyswllt Gwe