Treialon Hemoffilia yn yr Unfed Ganrif ar Hugain: Diffinio Canlyniadau Pwysig i Gleifion

Treialon Hemoffilia yn yr Unfed Ganrif ar Hugain: Diffinio Canlyniadau Pwysig i Gleifion

Ymchwil ac Ymarfer mewn Thrombosis a Haemostasis (Gwanwyn 2019) Cyf. 379, rhif 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Mae'r pum degawd diwethaf wedi'u nodi gan gynnydd sylweddol mewn gofal hemoffilia, sydd wedi ehangu i gynnwys therapïau nad ydynt yn amnewid ac argaeledd therapi genynnau. Fodd bynnag, mae'r datblygiadau hyn yn gwarantu edrych o'r newydd ar y mesurau canlyniadau a ddefnyddir i werthuso therapïau amnewid ffactor mewn astudiaethau clinigol, sef lefel gweithgaredd ffactor a chyfradd gwaedu flynyddol. Dylid ailystyried y pwyntiau terfyn hyn nid yn unig yng nghyd-destun strategaethau triniaeth hemoffilia newydd ond hefyd o safbwynt pwyslais newydd diweddar ar safbwyntiau cleifion sy'n ymwneud â goroesi, statws swyddogaethol ac ansawdd bywyd. Mae dewis a mesur canlyniadau sy'n bwysig i gleifion, sy'n aml yn cael eu riportio gan gleifion, yn dod yn gam hanfodol yn y broses treialu clinigol. Mae'r gymuned ymchwil yn cydnabod bod cleifion yn gweld problemau trwy lens wahanol i glinigwyr, gweithgynhyrchwyr a rhanddeiliaid eraill; mae'n rhoi gwerth ar eu mewnwelediad i ddylunio ymchwil yn ogystal â'u cyfranogiad gwirioneddol. Yr hyn sy'n bwysig i gleifion yw canlyniadau sy'n cwmpasu'r cylch gofal cyfan: goroesi, statws swyddogaethol, ac ansawdd bywyd.

Cyswllt Gwe