Datblygiadau Clinigol mewn Diweddariadau Therapi Gene ar Dreialon Clinigol Therapi Gene mewn Haemoffilia

Datblygiadau Clinigol mewn Diweddariadau Therapi Gene ar Dreialon Clinigol Therapi Gene mewn Haemoffilia

Haemoffilia (07/08/19). Peyvandi, Flora; Garagiola, Isabella

Mae ymchwilwyr clinigol Eidalaidd yn adolygu amryw ddatblygiadau clinigol gan ddefnyddio therapi genynnau ar gyfer trin hemoffilia A a B. Ar ôl i fodelau anifeiliaid yn y 1990au ddangos bod fectorau firws cysylltiedig ag adeno (AAV) yn dangos mynegiant effeithlon o ffactor IX (FIX), mae'r ymchwilwyr yn nodi bod cofnododd y treial clinigol cyntaf cleifion â hemoffilia B lefelau therapiwtig o FIX, er mai dim ond ychydig wythnosau y parodd yr effaith. Gyda gwelliannau mewn dyluniad fector, cododd lefelau FIX sy'n cylchredeg i 2% -5% am gyfnod hirach o amser. Mewn datblygiadau mwy diweddar, llwyddodd ymchwilwyr i wella mynegiant FIX i fwy na 30% trwy fewnosod yr amrywiad Padua FIX yn y c9 F8. Arweiniodd hyn at derfynu arllwysiadau a llai o ddigwyddiadau gwaedu. Ar gyfer hemoffilia A, gwelodd cleifion a gafodd eu trin â fector AAV sy'n cynnwys cDNA F3 wedi'i ddileu â B wedi'i optimeiddio gan godon, fynegiant transgene yn para am 52.3 blynedd ac yn cylchredeg lefelau gweithgaredd FVIII o XNUMX%. Adroddwyd am ensymau afu uchel ar gyfer rhai cleifion mewn treialon clinigol o therapi genynnau dan gyfarwyddyd AAV ar gyfer hemoffilia A a B. Er bod triniaeth steroid wedi datrys y mater mewn grŵp mawr o gleifion, mae'r ymchwilwyr yn nodi bod y mecanwaith pathoffisiolegol y tu ôl i wenwyndra'r afu yn dal i fod. ddim yn glir, ac yn destun ymchwiliad parhaus.

Cyswllt Gwe