Treialon Hemoffilia yn yr Unfed Ganrif ar Hugain: Diffinio Canlyniadau Pwysig i Gleifion

Treialon Hemoffilia yn yr Unfed Ganrif ar Hugain: Diffinio Canlyniadau Pwysig i Gleifion

Ymchwil ac Ymarfer mewn Thrombosis a Haemostasis (Gwanwyn 2019) Cyf. 379, rhif 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Mae'r pum degawd diwethaf wedi'u nodi gan gynnydd sylweddol mewn gofal hemoffilia, sydd wedi ehangu i gynnwys therapïau nad ydynt yn amnewid ac argaeledd therapi genynnau. Fodd bynnag, mae'r datblygiadau hyn yn gwarantu edrych o'r newydd ar y mesurau canlyniadau a ddefnyddir i werthuso therapïau amnewid ffactor mewn astudiaethau clinigol, sef lefel gweithgaredd ffactor a chyfradd gwaedu flynyddol. Dylid ailystyried y pwyntiau terfyn hyn nid yn unig yng nghyd-destun strategaethau triniaeth hemoffilia newydd ond hefyd o safbwynt pwyslais newydd diweddar ar safbwyntiau cleifion sy'n ymwneud â goroesi, statws swyddogaethol ac ansawdd bywyd. Mae dewis a mesur canlyniadau sy'n bwysig i gleifion, sy'n aml yn cael eu riportio gan gleifion, yn dod yn gam hanfodol yn y broses treialu clinigol. Mae'r gymuned ymchwil yn cydnabod bod cleifion yn gweld problemau trwy lens wahanol i glinigwyr, gweithgynhyrchwyr a rhanddeiliaid eraill; mae'n rhoi gwerth ar eu mewnwelediad i ddylunio ymchwil yn ogystal â'u cyfranogiad gwirioneddol. Yr hyn sy'n bwysig i gleifion yw canlyniadau sy'n cwmpasu'r cylch gofal cyfan: goroesi, statws swyddogaethol, ac ansawdd bywyd.

Cyswllt Gwe

 

delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol