Sut i Drafod Therapi Gene ar gyfer Haemoffilia? Persbectif Claf a Meddyg

Sut i Drafod Therapi Gene ar gyfer Haemoffilia? Persbectif Claf a Meddyg

Haemoffilia (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Allwedd, NS; et al.

Er y gallai therapi genynnau chwyldroi triniaeth i bobl â hemoffilia, gan leihau eu risg gwaedu wrth leihau neu ddileu'r angen am weinyddu ffactor alldarddol, dywed ymchwilwyr ei bod yn bwysig bod gan feddygon a chleifion ffynonellau gwybodaeth glir a dibynadwy er mwyn trafod y risgiau a buddion triniaeth. Mae ymchwil sy'n cynnwys therapi genynnau fector-gyfryngol firaol sy'n gysylltiedig ag adeno (AAV) wedi dangos gwelliant yn lefelau ffactor mewndarddol dros gyfnodau parhaus, gostyngiad sylweddol mewn cyfraddau gwaedu blynyddol, defnydd ffactor alldarddol is, a phroffil diogelwch cadarnhaol. Fodd bynnag, mae'n bwysig i feddygon bwysleisio bod ymchwil yn parhau, a bod bylchau tystiolaeth yn parhau, fel proffiliau diogelwch tymor hir. At hynny, gallai grwpiau cleifion allweddol - gan gynnwys plant a phobl ifanc, y rhai â chamweithrediad yr afu neu'r arennau, a'r rhai sydd â hanes blaenorol o atalyddion ffactor neu wrthgyrff AAV niwtraleiddio sy'n bodoli eisoes - gael eu heithrio o dan y meini prawf cymhwysedd ar gyfer treialon therapi genynnau.

Cyswllt Gwe

 

delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol