Monitro Safleoedd Integreiddio Fectorau mewn Dulliau Therapi Gene In Vivo yn ôl Dilyniant Safle Hylif-Biopsi-Integreiddio
Uchafbwyntiau Cyngres Flynyddol 28ain ESGCT

Monitro Safleoedd Integreiddio Fectorau mewn Dulliau Therapi Gene In Vivo yn ôl Dilyniant Safle Hylif-Biopsi-Integreiddio

D Cesana1, A Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Chwech2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Insitute Telethon San Raffaele ar gyfer Therapi Gene (HSR-TIGET)

2Labordy Lymffohematopoiesis Dynol, INSERM, Ffrainc

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Ffrainc

4Ysbyty Plant Dr. von Hauner, LMU, yr Almaen

5Adran Microbioleg, UPenn, UDA

Pwyntiau Data Allweddol

Adalw IS O DNA di-gell wedi'i buro o hylifau'r corff

Mae DNA di-gell (cfDNA) yn cael ei ryddhau i'r gwaed o gelloedd organau solet iach, llidus neu heintiedig (fel yr afu neu'r thymws) sy'n cael apoptosis neu necrosis. Gellir canfod newidiadau genetig mewn cfDNA wedi'i buro, gan gynnwys safleoedd integreiddio fector-genomig (IS) o gelloedd wedi'u trosglwyddo, trwy ddilyniant safle integreiddio biopsi hylifol (LiBIS-seq).

Nodweddu Proffil Integreiddio Lentivirus (LV) mewn Cŵn Hemoffilig

Derbyniodd tri chi hemoffilig oedolion (O21, M57, ac O59) un chwistrelliad o LVs yn mynegi gwahanol fersiynau o FIX ceulo canine. Ar gyfer pob ci, cafodd cfDNA ei buro o serwm gwaed a gynaeafwyd ar 7–8 pwynt amser gwahanol gan ddechrau rhwng 30 a 532 d ar ôl y pigiad. Mae'r graff hwn yn dangos amcangyfrif o faint poblogaeth y clonau celloedd wedi'u marcio sy'n cyfrannu at yr ISs a rennir dros amser mewn cŵn M57 ac O59.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol