Steven W. Pipe, MD
Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021

Adroddiad Achos Diogelwch yr Afu O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3 mewn Oedolion â Hemoffilia B.

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, Pibell SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, yr Almaen

2Canolfan Afu Barts, Prifysgol y Frenhines Mary, Llundain, Llundain, y Deyrnas Unedig

3Canolfan Feddygol Prifysgol Amsterdam, Amsterdam, Yr Iseldiroedd

4uniQure Inc, Lexington, Unol Daleithiau

5uniQure BV, Amsterdam, Yr Iseldiroedd

6Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Unol Daleithiau

Pwyntiau Data Allweddol

  • Dyn gwyn, nad yw'n Sbaenaidd, 69 oed, gyda Hemoffilia B gweddol ddifrifol
  • 1980-Wedi'i ddiagnosio gyda HBV (+ ve ar gyfer gwrth-HBs, a gwrthgyrff gwrth-HBc a gwrth-HBe)
  • 1983-Wedi'i ddiagnosio â hepatitis nad yw'n A / nad yw'n N.
  • 2003-Cadarnhawyd yn bositif ar gyfer HCV pan fydd profion ar gael
  • 2015-Gwerthuswyd ar gyfer therapi dileu HCV, genoteip 1a, dim ffibrosis sylweddol (Ffibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Wedi'i drin â paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir, a ribavirin; cyflawni ymateb virologig parhaus
  • Hanes cymdeithasol yn nodedig am ysmygu ymlaen llaw, yfed alcohol o 0-2 uned / wythnos
  • Hanes enwog sy'n nodedig am ganser

Hanes meddygol cysylltiedig ag afu claf â hemoffilia B yn y treial HOPE-B a brofodd garsinoma hepatocellular wrth gymryd rhan yn yr astudiaeth. Mae ei hanes meddygol yn cynnwys sawl ffactor risg ar gyfer datblygu HCC, gan gynnwys hepatitis B a C, oedran uwch, ac yfed alcohol.

Crynodeb o Ddadansoddiadau Moleciwlaidd HCC
Ar ôl blwyddyn trwytho, datgelodd uwchsain fesul protocol friw afu isgasgwlaidd. Mae'r tabl hwn yn crynhoi'r dadansoddiad safle integreiddio moleciwlaidd dilynol a dilyniant genom cyfan a wnaed ar feinwe tiwmor dan do, gan gynnwys canfyddiadau disgwyliedig os oedd yr HCC yn ddibynnol ar (colofn 1) neu'n annibynnol ar (colofn 1) integreiddiad AAV. Dangosir gwir ganfyddiadau'r dadansoddiadau yng ngholofn 2.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol