Therapi Gene Lentiviral i'r Afu ar gyfer Hemoffilia a Thu Hwnt
Uchafbwyntiau Cyngres Flynyddol 28ain ESGCT

Therapi Gene Lentiviral i'r Afu ar gyfer Hemoffilia a Thu Hwnt

Alessio Cantore, PhD
Sefydliad Telethon San Raffaele ar gyfer Therapi Gene
Prifysgol Vita-Salute San Raffaele
Milan, Yr Eidal

Pwyntiau Data Allweddol

Fector Lentiviral (LV) ar gyfer Therapi Gene yr Afu

Lluniad y fectorau lentiviral a ddyluniwyd ar gyfer therapi genynnau dan gyfarwyddyd yr afu ac a ddefnyddiwyd i becynnu'r trawsenynnau FIX neu FVIII dynol a gafodd eu trwytho i mewn i archesgobion nad ydynt yn ddynol er mwyn trawsgludo hepatocytes gyda'r lluniad fector-transgene.

Gweithgaredd Ffactor Ceulo Dynol Supranormal yn NHP

Mynegiad hFIX a hFVIII mewn archesgobion nad ydynt yn ddynol wedi'u trwytho â'r fector lentiviral sy'n cynnwys y transgene cyfatebol. Cafodd y fector-transgene LV-FIX ei drwytho mewn dosau o 2.5 x 10-9 TU / kg (n = 1) a 7.5 x 10-9 TU / kg (n = 3). Cafodd adeiladwaith fector-transgene LV-FVIII ei drwytho mewn dosau o 1 x 10-9 TU / kg (n = 2) a 3 x 10-9 TU / kg (n = 3).

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol