David Lillicrap, MD, FRCPC
Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021

Ymchwilio i Ganlyniadau Cynnar Yn dilyn Therapi Genynnau Feirysol sy'n gysylltiedig ag Adeno mewn Model Hemoffilia Canine

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillirap1

1Adran Patholeg a Meddygaeth Foleciwlaidd, Prifysgol y Frenhines, Kingston, Canada

2Fferyllol BioMarin, Novato, Unol Daleithiau

3Gwyddorau Iechyd Kingston, Kingston, Canada

4Gwasanaethau Gofal Anifeiliaid, Prifysgol y Frenhines, Kingston, Canada

Pwyntiau Data Allweddol

Pwyntiau Data

Hemoffilia Defnyddiwyd model cŵn i werthuso newidiadau sy'n effeithio ar yr afu a ffactorau sy'n effeithio ar fynegiant FVIII yn dilyn therapi genynnau AAV. Cafodd pum ci gwryw eu trin ag un trwyth o AAV5-HLP-cFVIII mewn dosau o genomau fector / kg 6.8e13–2e14. Gwelwyd mynegiant FVIII ar gyfer y 2 gi a gafodd eu trin â chystrawennau wedi'u optimeiddio â chodon (JA2013 a K2015), a gynhaliwyd ar ôl chwe mis (cyd-cFVIII-SQ = 6.8% a chyd-cFVIII-V3 = 4.3%) gyda normaleiddio'r cyfan. amser ceulo gwaed (WBCT).

Pwynt Data 2
Fel y gwelir yn y graff hwn, datblygodd y ci a gafodd ei drin â chyd-cFVIII-V3 (K2015) ddwy bennod o drawsaminitis, drychiad ôl-biopsi ysgafn ar ddiwrnod 84, ac ail ddrychiad mwy ar ddiwrnod 116, ychydig cyn yr ail biopsi. Ni ddangosodd delweddu uwchsain a biopsïau afu a ddefnyddiwyd i ymchwilio i'r penodau hyn unrhyw histopatholeg sylfaenol ar yr afu.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol