Diweddariad Dilynol o Astudiaeth Alta, Astudiaeth Cam 1/2 o Therapi Genynnau Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol

Diweddariad Dilynol o Astudiaeth Alta, Astudiaeth Cam 1/2 o Therapi Genynnau Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol
Uchafbwyntiau O'r 62ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH

Diweddariad Dilynol o Astudiaeth Alta, Astudiaeth Cam 1/2 o Therapi Genynnau Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol A

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 a Didier Rouy, MD, PhD11

1Prifysgol California, San Francisco, CA.

2Prifysgol Washington, Seattle, WA

3Prifysgol Washington, Canolfan Washington ar gyfer Anhwylderau Gwaedu, Seattle, WA

4UAMS yn Ysbyty Plant Arkansas, Little Rock, AR

5Prifysgol De Florida, Tampa, FL

6Ysgol Feddygaeth Prifysgol Miami Miller, Miami, FL

7Prifysgol California Davis, Sacramento, CA.

8Pfizer Inc, Caergrawnt, MA

9Pfizer Inc, Efrog Newydd, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Therapiwteg Sangamo, Brisbane, CA.

Pwyntiau Data Allweddol

DYLUNIO ASTUDIO

Yr astudiaeth cam 1/2 ar gyfer SB-525 oedd cynnydd mewn dos, dyluniad carfan 4-dos, gyda 2 gyfranogwr ym mhob un o'r dosau is a 5 cyfranogwr ar y dos uchaf, 3 x 1013 vg / kg. Mae'r cyfnodau dilynol yn amrywio o 1 i 3 blynedd ar ôl trwytho ac eithrio 1 cyfranogwr yng ngharfan 3 (1 x 1013 vg / kg) a ddaeth â'r astudiaeth i ben yn gynamserol (a gollwyd i ddilyn i fyny).

ETHOLIAD ALT YN COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Drychiadau ALT oedd y digwyddiad niweidiol mwyaf cyffredin, yn digwydd mewn 5 o'r 11 cyfranogwr a 4 o'r 5 cyfranogwr ar y dos uchaf yng ngharfan 4. Cafodd y 4 cyfranogwr hyn eu trin â steroidau am gyfnodau yn amrywio rhwng 6 ac 16 wythnos. Gwelwyd ail ddrychiad ALT mewn 3 o'r 4 cyfranogwr hyn.

EFFEITHLONRWYDD AR GYFER COHORT 4

Gweithgaredd FVIII gan ddefnyddio'r assay cromogenig ar gyfer y 5 cyfranogwr yng ngharfan 4, y garfan dos uchaf. Mae'r gwaith dilynol ar ôl trwytho yn amrywio o 52 i 82 wythnos. Ar gyfer wythnosau 9-52, canolrif gweithgaredd FVIII oedd 56.9% a'r cymedr oedd 70.4% (fel y'i pennwyd ar gyfer 4 o 5 cyfranogwr carfan 4 gydag asesiad yn 52 wythnos).

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG