Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn y Byd

Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn y Byd
Uchafbwyntiau O'r 62ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH

Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn y Byd

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Chwarter Adrian12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, a Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Ffederasiwn Hemophilia'r Byd, Montreal, QC, Canada

2Prifysgol Washington, Canolfan Washington ar gyfer Anhwylderau Gwaedu, Seattle, WA

3Ffederasiwn Hemophilia'r Byd, Montréal, QC, Canada

4Cymdeithas Ryngwladol ar Thrombosis a Haemostasis, Inc, Carrboro

5Ysbyty Plant Philadelphia, Philadelphia, PA

6Prifysgol McMaster, Ontario, Canada

7Canolfan Hemophilia, Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen

8Cymdeithas Haemoffilia Iwerddon, Dulyn, Iwerddon

9Canolfan Hemophilia a Thrombosis Bono Angelo Bianchi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, yr Eidal

10Canolfan Hemophilia a Thrombosis Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, yr Eidal

11Pediatreg a Phatholeg, Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Sefydliad Hyrwyddo Polisi Cyf, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Rhwydwaith Thrombosis a Hemostasis America, Decatur, GA

17Sefydliad Hemophilia Cenedlaethol (NHF), Efrog Newydd

18Pfizer Inc, Efrog Newydd

19Canolfan Gofal Cynhwysfawr Haemoffilia, Cyfadran y Gwyddorau Iechyd, Prifysgol Witwatersrand a NHLS, Gogledd Johannesburg, De Affrica

20Ffederasiwn Hemophilia'r Byd, La Jolla, CA.

Pwyntiau Data Allweddol

DYLUNIO ASTUDIO CAM I / II

Yn dilyn arweiniad gan Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA) a Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA), mae'r WFH GTR SC wedi datblygu'r set graidd hon o ddata i'w chasglu ar bob claf â hemoffilia, sy'n derbyn therapi genynnau. Gofynnir am gasglu data bob chwarter yn ystod trwyth therapi ôl-genyn y flwyddyn gyntaf ac yn flynyddol wedi hynny, dros oes y claf. Dechreuodd allgymorth i HTCs ym mis Awst 2020 gydag ymweliadau cychwyn yn dechrau ym mis Hydref 2020. Bydd y gofrestrfa'n mynd yn fyw ym mis Ionawr 2021.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG