Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd
Uchafbwyntiau O'r 62ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH

Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, a Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd

2Adran Haematoleg, Prifysgol Groningen, Canolfan Feddygol Prifysgol Groningen, Groningen, Yr Iseldiroedd

3Canolfan Feddygol Prifysgol Amsterdam, Prifysgol Amsterdam, Amsterdam, Yr Iseldiroedd

4Rigshospitalet, Copenhagen, Denmarc

5Adran Meddygaeth Fewnol, Meddygaeth Fasgwlaidd a Haemostaseoleg, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, yr Almaen

6Van Creveldkliniek, Canolfan Feddygol y Brifysgol Utrecht, Prifysgol Utrecht, Utrecht, Yr Iseldiroedd

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, yr Eidal

8Sefydliad Frankfurt, Gwasanaeth Gwaed Croes Goch yr Almaen Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, yr Almaen

9Sefydliad Frankfurt, Gwasanaeth Gwaed Croes Goch yr Almaen Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, yr Almaen

10Ysgol Feddygaeth Prifysgol Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen

Pwyntiau Data Allweddol

DYLUNIO ASTUDIO CAM I / II

Pwyntiau Data

Mae'r ffigur hwn yn crynhoi dyluniad yr astudiaeth ar gyfer astudiaeth cam 1/2 o AMT-060. Roedd yr astudiaeth yn label agored gyda dos yn cynyddu. Derbyniodd carfan 1 (n = 5) un trwyth ar ddogn o 5x1012 Derbyniodd gc / kg a charfan 2 (n = 5) un trwyth ar ddogn o 2x1013 gc / kg. Hyd y gwaith dilynol yw 5 mlynedd ar gyfer carfan 1 a 4.5 mlynedd ar gyfer carfan 2.

delwedd

Yn ystod 5 mlynedd (carfan 1) a 4.5 mlynedd (carfan 2) o ddilyniant, gweithgaredd FIX mewndarddol cymedrig oedd 5.2% (95% CI 2.0-8.4) yng ngharfan 1 a 7.4% (95% CI 4.2–10.6) yn y garfan 2. Roedd gweithgaredd FIX yn ddibynnol ar ddos ​​ac yn sefydlog yn ystod y cyfnod dilynol ar gyfer y ddwy garfan. Mae gwerthoedd mewn cromfachau yn cynrychioli gweithgaredd FIX cymedrig dros amser. Dim ond gwerthoedd o leiaf 10 diwrnod ar ôl y weinyddiaeth ddwysfwyd FIX ddiwethaf sy'n cael eu cynnwys.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG