Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b
Uchafbwyntiau O'r 62ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH

Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D.1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, a Steven W. Pipe, MD12

1Adran Meddygaeth, Adran Haematoleg / Oncoleg, Iechyd UC San Diego, San Diego, CA.

2Prifysgol California Davis, Sacramento, CA.

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, yr Eidal

4Prifysgol Gogledd Carolina yn Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Adran Haematoleg, Prifysgol Gogledd Carolina yn Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, NEU

7Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd

8Canolfan Hemophilia, Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen

9Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, NEU

10Ysbyty Plant Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI

Pwyntiau Data Allweddol

delwedd

Dyluniwyd y treial clinigol cam 2B ar gyfer AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) fel astudiaeth braich sengl, label agored. Cafodd dos sengl o AAV5-Padua hFIX ei drwytho mewn 3 chyfranogwr ar ddogn o 2x1013 gc / kg. Y pwynt olaf sylfaenol oedd gweithgaredd FIX ar ôl 6 wythnos, a hyd y gwaith dilynol oedd 5 mlynedd. Nid oedd gwrthgyrff niwtraleiddio a oedd yn bodoli eisoes i AAV5 yn faen prawf gwahardd.

delwedd

Cyflawnwyd prif bwynt terfynol gweithgaredd FIX ≥ 5% ar ôl 6 wythnos ar ôl trwytho ym mhob un o'r 3 chyfranogwr. Y gweithgaredd cymedrig FIX yn 2 flynedd oedd 44.2%, ac roedd gweithgaredd FIX yn sefydlog o flwyddyn 1 i flwyddyn 2. Dros 2 flynedd, nid oedd gan 2 neu 3 cyfranogwr waedu na defnydd o ddwysfwyd FIX. Cafodd y trydydd cyfranogwr 2 arllwysiad o therapi amnewid FIX ar gyfer 1 gwaedu a amheuir ac 1 wedi'i gadarnhau.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG