Mae gan Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf-mewn-Dynol o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A - BAE 2599023 Gymhwysedd Cleifion Eang a Mynegiant Hirdymor Sefydlog a Chynaliadwy o FVIII
Uchafbwyntiau O'r 62ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH

Mae gan Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf-mewn-Dynol o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A - BAE 2599023 Gymhwysedd Cleifion Eang a Mynegiant Hirdymor Sefydlog a Chynaliadwy o FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, a Lisa A. Michaels6

1Adrannau Pediatreg a Phatholeg, Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, y Swistir

3Bayer, Sao Paulo, Brasil

4Bayer, Wuppertal, yr Almaen

5Bayer, Berlin, yr Almaen

6Bayer, Whippany, NJ

Pwyntiau Data Allweddol

delwedd

Mewn cam 1/2 parhaus, astudiaeth canfod dos label agored, mae cleifion cymwys wedi cael eu cofrestru'n olynol mewn tair carfan dos (0.5, 1, a 2 x 1013 gc / kg) i dderbyn un trwyth mewnwythiennol o BAY 2599023, gydag o leiaf dau glaf y dos. Dilynir cleifion am gyfanswm o 5 mlynedd i werthuso diogelwch ac effeithiolrwydd.

delwedd

Mae'r ffigur hwn yn crynhoi ymateb FVIII (gan ddefnyddio'r assay cromogenig) ar gyfer cleifion sy'n derbyn un trwyth o BAY 2599023 hyd at y toriad data ar 26 Hydref 2020. Mae'r 6 chlaf a ddosiwyd yn y 3 charfan wedi dangos mynegiant FVIII parhaus sy'n ddibynnol ar ddos ​​dros 40 –80 wythnos o ddilyniant.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol