Mae gan Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf-mewn-Dynol o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A - BAE 2599023 Gymhwysedd Cleifion Eang a Mynegiant Hirdymor Sefydlog a Chynaliadwy o FVIII
Uchafbwyntiau O'r 62ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH

Mae gan Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf-mewn-Dynol o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A - BAE 2599023 Gymhwysedd Cleifion Eang a Mynegiant Hirdymor Sefydlog a Chynaliadwy o FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, a Lisa A. Michaels6

1Adrannau Pediatreg a Phatholeg, Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, y Swistir

3Bayer, Sao Paulo, Brasil

4Bayer, Wuppertal, yr Almaen

5Bayer, Berlin, yr Almaen

6Bayer, Whippany, NJ

Pwyntiau Data Allweddol

delwedd

Mewn cam 1/2 parhaus, astudiaeth canfod dos label agored, mae cleifion cymwys wedi cael eu cofrestru'n olynol mewn tair carfan dos (0.5, 1, a 2 x 1013 gc / kg) i dderbyn un trwyth mewnwythiennol o BAY 2599023, gydag o leiaf dau glaf y dos. Dilynir cleifion am gyfanswm o 5 mlynedd i werthuso diogelwch ac effeithiolrwydd.

delwedd

Mae'r ffigur hwn yn crynhoi ymateb FVIII (gan ddefnyddio'r assay cromogenig) ar gyfer cleifion sy'n derbyn un trwyth o BAY 2599023 hyd at y toriad data ar 26 Hydref 2020. Mae'r 6 chlaf a ddosiwyd yn y 3 charfan wedi dangos mynegiant FVIII parhaus sy'n ddibynnol ar ddos ​​dros 40 –80 wythnos o ddilyniant.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG