Gwelliannau mewn Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig ag Iechyd mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol neu Gymedrol Ddifrifol B Ar ôl Derbyn Therapi Genynnau Etranacogene Dezaparvovec
Uchafbwyntiau 30ain Gyngres ISTH

Gwelliannau mewn Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig ag Iechyd mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol neu Gymedrol Ddifrifol B Ar ôl Derbyn Therapi Genynnau Etranacogene Dezaparvovec

Cyflwynwyd gan: Steven W. Pipe, MD, Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Michigan, Unol Daleithiau America

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pibell4

1CSL Behring, Brenin Prwsia, PA, UDA, Brenin Prwsia, Pennsylvania, Unol Daleithiau America
2Ymchwil Clinigol Everest, Little Falls, NJ, UDA, Little Falls, New Jersey, Unol Daleithiau America
3CSL Behring, Brenin Prwsia, PA, UDA, Brenin Prwsia, Pennsylvania, Unol Daleithiau America
4Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Michigan, Unol Daleithiau America

 

 

Pwyntiau Data Allweddol

Pwyntiau Terfyn Canlyniad a Adroddir gan Gleifion (PRO) HOPE-B

Y pwyntiau terfyn canlyniad a adroddir gan gleifion, eilaidd ac archwiliadol, a aseswyd fel rhan o dreial clinigol HOPE-B. Rhag-benodwyd dau offeryn fel diweddbwyntiau eilaidd y treial, y ddau ohonynt yn holiaduron generig nad ydynt yn benodol i'r clefyd hemoffilia: yr Holiadur Gweithgarwch Corfforol Rhyngwladol (iPAQ) a Graddfa Analog Gweledol EQ-5D-5L (VAS). Yn ogystal, roedd y treial yn cynnwys nifer o offerynnau PRO a oedd wedi'u pennu ymlaen llaw fel pwyntiau terfyn Archwiliadol.

Hem-A-QoL: Gwelliannau a Gynhelir yn 2

Cafodd gwelliannau yng nghyfanswm sgôr Hem-A-QoL a welwyd ar ôl blwyddyn 1 eu cynnal ar ôl 2 flynedd o weithgarwch dilynol. Gwellodd cyfanswm y sgôr gymedrig 6.2 pwynt o'i gymharu â'r sgôr arweiniol, sy'n cynrychioli gwelliant o 23.7%. Roedd y sgorau parth penodol yn ymwneud â hemoffilia a oedd yn arwyddocaol yn yr arsylwi blwyddyn 1 wedi gwella'n gyson ar 2 flynedd yn dilyn therapi genynnau.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol