Effaith Trosglwyddo Genynnau Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Haemoffilia A Difrifol ar Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig ag Iechyd
Uchafbwyntiau O 15eg Cyngres Flynyddol EAHAD

Effaith Trosglwyddo Genynnau Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Haemoffilia A Difrifol ar Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig ag Iechyd

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLfernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; Mae B.Kim20

1Cymdeithas Haemoffilia Iwerddon;2Coleg y Drindod, Dulyn, Iwerddon;3 Canolfan Gofal Cynhwysfawr Hemoffilia, Ysbyty Academaidd Charlotte Maxeke Johannesburg, Prifysgol Witwatersrand a NHLS, Johannesburg, De Affrica;4 Adran Meddygaeth Fasgwlaidd a Chanolfan Haemostasis a Haemoffilia, Ysbytai Prifysgol Leuven, Leuven, Gwlad Belg;5 Canolfan ar gyfer Clefydau Prin a Hemoffilia, Ysbyty Cyffredinol Cyn-filwyr Taichung, Taichung, Taiwan, Talaith Tsieina;6 Canolfan Haemoffilia Gofal Cynhwysfawr Gorllewin Canolbarth Lloegr, Ysbyty'r Frenhines Elizabeth, Birmingham, y Deyrnas Unedig;7 Adran Haematoleg, Ysbyty Brenhinol Adelaide, Adelaide, Awstralia;8 Canolfan Triniaeth Hemoffilia, Prifysgol California Davis, Sacramento, Unol Daleithiau;9 Uned Haemostasis a Thrombosis, Canolfan Trin Haemoffilia, Ysbyty Alfred, Melbourne;10 Sefydliad Haematoleg, Ysbyty Brenhinol y Tywysog Alfred, Camperdown, Awstralia;11 Oncoleg Haematoleg Pediatrig, Ysbyty Plant Sant Joseff, Tampa, Unol Daleithiau;12 Adran Haematoleg, Ysbyty Fiona Stanley, Murdoch, Awstralia;13 AP-HM, Adran Oncoleg Haematoleg Pediatrig, Ysbyty Plant La Timone, Prifysgol Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Ffrainc;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Sbaen;15 Adran Haematoleg, Ysbyty Prifysgol Southampton, Southampton, y Deyrnas Unedig;16 Adran Meddygaeth, Prifysgol Washington yn St. Louis, St Louis;17 Sefydliad Hyrwyddo Polisi Cyf, Washington, Unol Daleithiau America;18 Prifysgol McMaster, Hamilton, Canada;19 Canolfan Triniaeth Haemoffilia Gofal Cynhwysfawr, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, yr Almaen;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Unol Daleithiau

Pwyntiau Data Allweddol

Sgoriau Cyfanswm a Pharth Haemo-QOL-A

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, a dP < 0.001. Mae Boldface yn nodi bod gan CFB archwiliadol P-gwerth < 0.05. Haemo-QOL-A, Holiadur Ansawdd Bywyd Penodol i Haemoffilia i Oedolion.

Canlyniadau'r dadansoddiad Haemo-QOL-A ar gyfer treial cam 3 GENER8-1 o therapi genynnau valoctocogene roxaparvovec ar gyfer hemoffilia A. Dangosir parth a chyfanswm sgorau ar gyfer gwaelodlin, wythnos 26, ac wythnos 52. Mae lliwio pinc yn nodi newid cymedrig o'r gwaelodlin (CFB) hynny yw ≥ y gwahaniaeth clinigol pwysig (CID) ar gyfer sgoriau parth (6.0) a chyfanswm sgôr (5.5).

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol