Dilyniant o Mwy na 5 Mlynedd mewn Carfan o Gleifion â Hemoffilia B a Driniwyd â Therapi Genynnau Feirws Cysylltiedig â Fidanacogene Elaparvovec Adeno

Uchafbwyntiau O'r 63ain Cyfarfod Blynyddol ASH

Dilyniant o Mwy na 5 Mlynedd mewn Carfan o Gleifion â Hemoffilia B a Driniwyd â Therapi Genynnau Feirws Cysylltiedig â Fidanacogene Elaparvovec Adeno

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Anrh), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, a Jeremy Rupon, MD⁹

¹Ysbyty Plant Philadelphia, Philadelphia, PA
²Canolfan Mississippi ar gyfer Meddygaeth Uwch, Madison, MS
³Therapïau Cell a Moleciwlaidd, Ysbyty Brenhinol y Tywysog Alfred, SLHD, Awstralia
⁴Prifysgol California Davis, Sacramento, CA.
⁵Ysgol Feddygaeth Perelman ym Mhrifysgol Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Canolfan Triniaeth Hemoffilia, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Prifysgol Toronto, Ysbyty St. Michael, Toronto, Canada
⁸Prifysgol Columbia, Efrog Newydd, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Y Deyrnas Unedig
¹¹Pfizer Inc, Efrog Newydd, NY

Pwyntiau Data Allweddol

Trwsio Gweithgaredd Dros Amser Ar ôl Trwythiad o Fidanacogene Elaparvovec
ABR Dros Amser Ar ôl Trwythiad o Fidanacogene Elaparvovec

Trwsio Gweithgaredd Dros Amser Ar ôl Trwythiad o Fidanacogene Elaparvovec

Gweithgarwch FIX (o ddyddiad cau mis Rhagfyr 2020) ar gyfer y 15 cyfranogwr yn y treial clinigol cam 1/2 o fidanacogene elaparvovec a dderbyniodd ddos o 5e11 vg/kg. Penderfynwyd ar weithgaredd FIX gan ddefnyddio assay ceulo un cam labordy canolog Actin FSL. Mae lefelau gweithgaredd cymedrig FIX wedi aros yn yr ystod difrifoldeb hemoffilia ysgafn: 22.8%, blwyddyn 1 (n = 15); 25.4%, blwyddyn 2 (n = 14); 22.9%, blwyddyn 3 (n = 14); 24.9%, blwyddyn 4 (n = 9); a 19.8%, blwyddyn 5 (n = 7).

ABR Dros Amser Ar ôl Trwythiad o Fidanacogene Elaparvovec

ABR ar gyfer 14 o'r 15 o gyfranogwyr cam 1/2 a gymerodd ran yn yr astudiaeth ddilynol hirdymor. Dim ond 9 a 5 o gyfranogwyr sydd wedi cyrraedd y pwyntiau amser dilynol o 5 mlynedd a 6 blynedd, yn y drefn honno. Ers trwythiad rhag-fector, mae ABR cymedrig wedi amrywio o 0.1-0.9 y flwyddyn yn ystod y cyfnod dilynol, ac nid oes unrhyw gyfranogwyr wedi ailddechrau proffylacsis FIX.