Dilyniant o Mwy na 5 Mlynedd mewn Carfan o Gleifion â Hemoffilia B a Driniwyd â Therapi Genynnau Feirws Cysylltiedig â Fidanacogene Elaparvovec Adeno
Uchafbwyntiau O'r 63ain Cyfarfod Blynyddol ASH

Dilyniant o Mwy na 5 Mlynedd mewn Carfan o Gleifion â Hemoffilia B a Driniwyd â Therapi Genynnau Feirws Cysylltiedig â Fidanacogene Elaparvovec Adeno

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Anrh), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, a Jeremy Rupon, MD9

1Ysbyty Plant Philadelphia, Philadelphia, PA
2Canolfan Mississippi ar gyfer Meddygaeth Uwch, Madison, MS
3Therapïau Cell a Moleciwlaidd, Ysbyty Brenhinol y Tywysog Alfred, SLHD, Awstralia
4Prifysgol California Davis, Sacramento, CA.
5Ysgol Feddygaeth Perelman ym Mhrifysgol Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Canolfan Triniaeth Hemoffilia, UC Davis, Sacramento, CA
7Prifysgol Toronto, Ysbyty St. Michael, Toronto, Canada
8Prifysgol Columbia, Efrog Newydd, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Y Deyrnas Unedig
11Pfizer Inc, Efrog Newydd, NY

Pwyntiau Data Allweddol

Trwsio Gweithgaredd Dros Amser Ar ôl Trwythiad o Fidanacogene Elaparvovec

Gweithgarwch FIX (o ddyddiad cau mis Rhagfyr 2020) ar gyfer y 15 cyfranogwr yn y treial clinigol cam 1/2 o fidanacogene elaparvovec a dderbyniodd ddos ​​o 5e11 vg/kg. Penderfynwyd ar weithgaredd FIX gan ddefnyddio assay ceulo un cam labordy canolog Actin FSL. Mae lefelau gweithgaredd cymedrig FIX wedi aros yn yr ystod difrifoldeb hemoffilia ysgafn: 22.8%, blwyddyn 1 (n = 15); 25.4%, blwyddyn 2 (n = 14); 22.9%, blwyddyn 3 (n = 14); 24.9%, blwyddyn 4 (n = 9); a 19.8%, blwyddyn 5 (n = 7).

ABR Dros Amser Ar ôl Trwythiad o Fidanacogene Elaparvovec

ABR ar gyfer 14 o'r 15 o gyfranogwyr cam 1/2 a gymerodd ran yn yr astudiaeth ddilynol hirdymor. Dim ond 9 a 5 o gyfranogwyr sydd wedi cyrraedd y pwyntiau amser dilynol o 5 mlynedd a 6 blynedd, yn y drefn honno. Ers trwythiad rhag-fector, mae ABR cymedrig wedi amrywio o 0.1-0.9 y flwyddyn yn ystod y cyfnod dilynol, ac nid oes unrhyw gyfranogwyr wedi ailddechrau proffylacsis FIX.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol