Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf mewn Pobl o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A: Diogelwch a Chanlyniadau Gweithgaredd FVIII
Uchafbwyntiau Cyfarfod Blynyddol 23ain ASGCT

Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf mewn Pobl o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A: Diogelwch a Chanlyniadau Gweithgaredd FVIII

Pibell Steven1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Atal5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI

2Adran Haematoleg y Brifysgol, Ysbyty Brenhinol Manceinion, Manceinion, y Deyrnas Unedig

3Adran Meddygaeth, Prifysgol Wisconsin - Madison, Madison, SyM

4Ysbyty Arbenigol Cenedlaethol ar gyfer Trin Clefydau Haematologig yn Egnïol, Sofia, Bwlgaria

5Bayer, Basel, y Swistir

Pwyntiau Data Allweddol

Meini prawf cynhwysiant a regimen dosio cynyddol ar gyfer astudiaeth darganfod a dosio label agored cam 1/2 ar gyfer fector capsid AAVhu37 mewn hemoffila difrifol A. Mae dau glaf wedi'u cofrestru yng ngharfannau 1, 2 a 3. Canlyniadau ar gyfer y 2 garfan gyntaf ar gael ar gyfer y cyflwyniad hwn. (PTP, cleifion a gafodd eu trin yn flaenorol; ED, diwrnodau amlygiad; GC, copïau genynnau)

Dangosodd canlyniadau gweithgaredd FVIII ar gyfer y 2 glaf yng ngharfan 1 fynegiant parhaus o FVIII yn y ddau glaf am> 12 mis. Ar y dos isaf hwn, cyflawnodd 1 claf (panel dde) lefelau FVIII ystyrlon yn glinigol gan arwain at ostyngiad yn nifer y gwaedu dros 12 mis o 99 i 4.

Mae canlyniadau gweithgaredd FVIII ar gyfer y 2 glaf yng ngharfan 2 wedi dangos mynegiant parhaus o FVIII ers> 6 mis. Ar y dos uwch nesaf hwn, cyflawnodd y ddau glaf lefelau FVIII sy'n ystyrlon yn glinigol; Mae 1 claf (panel dde) wedi bod yn rhydd o waedu a thriniaeth am 7 mis.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol