Mae Mynegiant Ffactor IX O fewn yr Ystod Normal yn Atal Gwaedu Digymell sydd Angen Triniaeth Yn dilyn Therapi Genynnau FLT180a mewn Cleifion â Hemoffilia Difrifol B: Astudiaeth Ddilynol Hirdymor o'r Rhaglen B-Amaze
Uchafbwyntiau O'r 63ain Cyfarfod Blynyddol ASH

Mae Mynegiant Ffactor IX O fewn yr Ystod Normal yn Atal Gwaedu Digymell sydd Angen Triniaeth Yn dilyn Therapi Genynnau FLT180a mewn Cleifion â Hemoffilia Difrifol B: Astudiaeth Ddilynol Hirdymor o'r Rhaglen B-Amaze

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate yn Sgyrsiau8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11, ac Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Canolfan Haemoffilia a Thrombosis Katharine Dormandy, Ysbyty Brenhinol Rhydd, Llundain, Y Deyrnas Unedig
2Coleg Prifysgol Llundain, Llundain, y Deyrnas Unedig
3Ysbytai Prifysgol Rhydychen, Rhydychen, Y Deyrnas Unedig
4Prifysgol Rhydychen, Rhydychen, Y Deyrnas Unedig
5Prifysgol Sheffield, Sheffield, y Deyrnas Unedig
6Ysbyty Caint a Chaergaint, Caergaint, y Deyrnas Unedig
7Ysbyty Athrofaol Southampton, Southampton, Y Deyrnas Unedig
8Ymddiriedolaeth Sefydledig GIG Ysbytai Newcastle Upon Tyne, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Canolfan Haemostasis a Thrombosis, Ymddiriedolaeth Sefydledig GIG Guy's a St Thomas, Llundain, y Deyrnas Unedig
10Ysbyty Ymchwil Plant St Jude, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, y Deyrnas Unedig

Pwyntiau Data Allweddol

Dyluniad Dosio Addasol ar gyfer B-AMAZE

Roedd cynllun yr astudiaeth ar gyfer astudiaeth B-AMAZE yn cynnwys fformat addasol i hwyluso'r gwaith o nodi'r dos gorau posibl o fector AAV FLT180a a fyddai'n cynhyrchu lefelau FIX sefydlog o 50-150% o'r ystod arferol mewn cleifion â hemoffilia B cymedrol i ddifrifol dros gyfnod o amser. Cyfnod astudio 26 wythnos. Roedd cynllun yr astudiaeth hefyd yn cynnwys gwrthimiwnedd proffylactig gyda prednisolone i leihau trawsaminitis. Ychwanegwyd Tacrolimus at y regimen proffylactig ar gyfer y garfan dos 4.

Ymateb i Driniaeth FIX sy'n ddibynnol ar ddos

Roedd ymateb FIX yn y 10 cyfranogwr a 4 carfan dos ar gyfer B-AMAZE yn dangos dibyniaeth ar ddosau. Canolrif (ystod) hyd y cyfnod dilynol oedd 27.2 (19.1–42.4) mis. Ni dderbyniodd naw o'r deg cyfranogwr broffylacsis FIX ar ôl triniaeth gyda FLT180a. Collodd un claf fynegiant FIX yn dilyn trawsaminitis. O'r 9 cyfranogwr â mynegiant parhaus, profodd 1 waediad trawmatig a oedd yn gofyn am drwyth FIX ac nid oedd unrhyw waedu digymell a oedd angen arllwysiadau FIX.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol