Steven W. Pipe, MD
Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021

Esblygiad Therapi Genynnau Fector AAV Yn Parhaus mewn Hemoffilia. A fydd Nodweddion Unigryw BAY 2599023 yn Mynd i'r Afael â'r Anghenion Eithriadol?

Pibell SW1, C. Y Gelli2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Unol Daleithiau

2Adran Haematoleg Prifysgol Manceinion, Manceinion, y Deyrnas Unedig

3Prifysgol Wisconsin - Madison, Madison, Unol Daleithiau

4Ysbyty Arbenigol Cenedlaethol ar gyfer Trin Clefydau Haematologig yn Egnïol, Sofia, Bwlgaria

5Canolfannau Meddygol Prifysgol Amsterdam, Prifysgol Amsterdam, Amsterdam, Yr Iseldiroedd

6Sefydliad Haemostaseoleg Glinigol a Meddygaeth Trallwysiad, Prifysgol Saarland, Homburg, yr Almaen

7Bayer, Wuppertal, yr Almaen

8Bayer, Basel, y Swistir

Pwyntiau Data Allweddol

Dylunio Astudiaeth Cam 1/2

Meini prawf cynhwysiant, dosio carfan, a phwyntiau astudio ar gyfer yr astudiaeth barhaus o ddarganfod dos cam 1/2 BAY2599023. Cofrestrwyd gwrywod â hemoffilia A difrifol, dim hanes atalydd FVIII hysbys, titer gwrthgorff niwtraleiddio AAVhu37 ≤ 5, a> 150 diwrnod amlygiad i gynhyrchion FVIII yn olynol i dair carfan dos i dderbyn un trwyth mewnwythiennol o BAY2599023, gydag o leiaf dau glaf i bob BAY4 lefel dos (bydd cleifion sydd wedi'u cofrestru yng Ngharfan 4 yn derbyn 10 × XNUMX13 copïau genynnau / kg).

Mynegiant Ffactor FVIII Yn dilyn Trwyth o BAY2599023

Lefelau mynegiant FVIII yn dilyn trwyth transgene gyda'r 3 dos cyntaf mewn cyfanswm o 8 claf. Ar y toriad data, Mai 21, 2021, roedd lefelau FVIII cromogenig B wedi'u dileu gan barth ar gael am gyfnod yn amrywio o 12 wythnos ar gyfer Claf 8 i 100 wythnos ar gyfer Claf 2. Gwelwyd ymateb dos o garfan 1 i garfan 3, gyda lefelau FVIII parhaus wedi'u cyflawni dros amser o hyd at> 23 mis. Ni nododd yr un o'r cleifion waedu digymell na gwaedu arall yr oedd angen triniaeth arnynt, unwaith y cyflawnwyd lefelau amddiffynnol FVIII o> 11 IU / dL.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol