Esblygiad Therapi Genynnau Fector AAV Yn Parhaus mewn Hemoffilia. A fydd Nodweddion Unigryw BAY 2599023 yn Mynd i'r Afael â'r Anghenion Eithriadol?

Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021

Esblygiad Therapi Genynnau Fector AAV Yn Parhaus mewn Hemoffilia. A fydd Nodweddion Unigryw BAY 2599023 yn Mynd i'r Afael â'r Anghenion Eithriadol?

Pibell SW¹, C. Y Gelli², J. Sheehan³, T. Lissitchkov⁴, M. Coppens⁵, H. Eichler⁶, S. Weigmann⁷, F. Ferrante⁸

¹Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Unol Daleithiau

²Adran Haematoleg Prifysgol Manceinion, Manceinion, y Deyrnas Unedig

³Prifysgol Wisconsin - Madison, Madison, Unol Daleithiau

⁴Ysbyty Arbenigol Cenedlaethol ar gyfer Trin Clefydau Haematologig yn Egnïol, Sofia, Bwlgaria

⁵Canolfannau Meddygol Prifysgol Amsterdam, Prifysgol Amsterdam, Amsterdam, Yr Iseldiroedd

⁶Sefydliad Haemostaseoleg Glinigol a Meddygaeth Trallwysiad, Prifysgol Saarland, Homburg, yr Almaen

⁷Bayer, Wuppertal, yr Almaen

⁸Bayer, Basel, y Swistir

Pwyntiau Data Allweddol

Dylunio Astudiaeth Cam 1/2
Mynegiant Ffactor FVIII Yn dilyn Trwyth o BAY2599023

Meini prawf cynhwysiant, dosio carfan, a phwyntiau astudio ar gyfer yr astudiaeth barhaus o ddarganfod dos cam 1/2 BAY2599023. Cofrestrwyd gwrywod â hemoffilia A difrifol, dim hanes atalydd FVIII hysbys, titer gwrthgorff niwtraleiddio AAVhu37 ≤ 5, a> 150 diwrnod amlygiad i gynhyrchion FVIII yn olynol i dair carfan dos i dderbyn un trwyth mewnwythiennol o BAY2599023, gydag o leiaf dau glaf i bob BAY4 lefel dos (bydd cleifion sydd wedi'u cofrestru yng Ngharfan 4 yn derbyn 10 × XNUMX¹³ copïau genynnau / kg).

Mynegiant Ffactor FVIII Yn dilyn Trwyth o BAY2599023

Lefelau mynegiant FVIII yn dilyn trwyth transgene gyda'r 3 dos cyntaf mewn cyfanswm o 8 claf. Ar y toriad data, Mai 21, 2021, roedd lefelau FVIII cromogenig B wedi'u dileu gan barth ar gael am gyfnod yn amrywio o 12 wythnos ar gyfer Claf 8 i 100 wythnos ar gyfer Claf 2. Gwelwyd ymateb dos o garfan 1 i garfan 3, gyda lefelau FVIII parhaus wedi'u cyflawni dros amser o hyd at> 23 mis. Ni nododd yr un o'r cleifion waedu digymell na gwaedu arall yr oedd angen triniaeth arnynt, unwaith y cyflawnwyd lefelau amddiffynnol FVIII o> 11 IU / dL.