Welsh Welsh
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol
Uchafbwyntiau O 14eg Cyngres Flynyddol EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Allwedd, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, a Steven W. Pipe, MD10

1Prifysgol California San Diego, La Jolla, CA, UDA

2Prifysgol California Davis, Sacramento, CA, UDA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, yr Eidal

4Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, UDA

5Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, UDA

6Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd

7Ysbyty Athrofaol Frankfurt, yr Almaen

8Ysbyty Plant Phoenix, Phoenix, UDA

9uniQure Inc, Lexington, MA, UDA

10Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI, UDA

Pwyntiau Data Allweddol

Gweithgaredd FIX Ar ôl Trwyth Fector AAV5-Padua hFIX

Ar ôl trwytho 2x1013 cyflawnwyd gc / kg, prif ddiweddbwynt gweithgaredd FIX ≥ 5% ar ôl 6 wythnos ar ôl trwytho ym mhob un o'r 3 chyfranogwr. Y gweithgaredd FIX cymedrig yn 2 flynedd oedd 44.2%, ac roedd gweithgaredd FIX yn sefydlog o flwyddyn 1 i flwyddyn 2.

Gwaedu Ar ôl Trwyth Fector AAV5-Padua hFIX

Dros 2 flynedd, nid oedd gan 2 o 3 cyfranogwr waedu na defnydd o ddwysfwyd FIX. Defnyddiodd y trydydd cyfranogwr gyfanswm o 2 arllwysiad o therapi amnewid FIX (1 yn cael ei amau ​​ac 1 wedi'i waedu wedi'i gadarnhau) ar wahanol achlysuron (ac eithrio'r feddygfa). Mae'r holl gyfranogwyr yn parhau i fod yn rhydd o broffylacsis 2 flynedd ar ôl trwytho.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
Yn ôl i ben y dudalen
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Amdanom ni

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol