Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol
Uchafbwyntiau O 14eg Cyngres Flynyddol EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, a Steven W. Pipe, MD10

1Prifysgol California San Diego, La Jolla, CA, UDA

2Prifysgol California Davis, Sacramento, CA, UDA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, yr Eidal

4Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, UDA

5Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, UDA

6Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd

7Ysbyty Athrofaol Frankfurt, yr Almaen

8Ysbyty Plant Phoenix, Phoenix, UDA

9uniQure Inc, Lexington, MA, UDA

10Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI, UDA

Pwyntiau Data Allweddol

Gweithgaredd FIX Ar ôl Trwyth Fector AAV5-Padua hFIX

Ar ôl trwytho 2x1013 cyflawnwyd gc / kg, prif ddiweddbwynt gweithgaredd FIX ≥ 5% ar ôl 6 wythnos ar ôl trwytho ym mhob un o'r 3 chyfranogwr. Y gweithgaredd FIX cymedrig yn 2 flynedd oedd 44.2%, ac roedd gweithgaredd FIX yn sefydlog o flwyddyn 1 i flwyddyn 2.

Gwaedu Ar ôl Trwyth Fector AAV5-Padua hFIX

Dros 2 flynedd, nid oedd gan 2 o 3 cyfranogwr waedu na defnydd o ddwysfwyd FIX. Defnyddiodd y trydydd cyfranogwr gyfanswm o 2 arllwysiad o therapi amnewid FIX (1 yn cael ei amau ​​ac 1 wedi'i waedu wedi'i gadarnhau) ar wahanol achlysuron (ac eithrio'r feddygfa). Mae'r holl gyfranogwyr yn parhau i fod yn rhydd o broffylacsis 2 flynedd ar ôl trwytho.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG