Egluro'r Mecanwaith y tu ôl i'r Anghysondeb Assay Ffactor VIII sy'n Deillio o AAV
Uchafbwyntiau 30ain Gyngres ISTH

Egluro'r Mecanwaith y tu ôl i'r Anghysondeb Assay Ffactor VIII sy'n Deillio o AAV

Cyflwynwyd gan: Anna Sternberg, PhD, Ysbyty Plant Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Unol Daleithiau America

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Ysbyty Plant Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Unol Daleithiau America

Pwyntiau Data Allweddol

Assay Clotio 2 Gam

Dau arbrawf yn awgrymu bod anghysondeb assay FVIII yn annibynnol ar vWF. Mae canlyniadau'r asesiad ceulo dau gam ar y chwith yn dangos gweithgaredd cynyddol FVIII (AAV-FVIII) sy'n deillio o drawsgen o'i gymharu â FVIII ailgyfunol math gwyllt (rFVIII-WT) yn ogystal â FVIII ailgyfunol gyda llai o affinedd ar gyfer vWF (rFVIII-E2K). ). Mae’r graff ar y dde yn dangos y tebygrwydd yn y gymhareb assay 1682-cam (OSA)/assay chromogenic (CSA) ar ôl trwytho AAV1-hFVIII i lygod sy’n ddiffygiol yn FVIII a vWF pan fydd yr OSA yn cael ei berfformio ym mhresenoldeb neu absenoldeb vWF. .

Cymhariaeth o Weithgaredd AAV-FVIIIa

Cymharu gweithgaredd AAV-FVIIIa ag amrywiadau WT-FVIIIa ailgyfunol ac amrywiadau FVIII ailgyfunol gyda gwell sefydlogrwydd A2 (rFVIIIa-E1984V a rFVIIIa-VV). Mae gan AAV-FVIIIa a rFVIIIa-WT weithgaredd tebyg o gymharu â'r gweithgaredd cynyddol yn yr amrywiadau ailgyfunol gyda mwy o affinedd A2. Mae'r canlyniadau hyn yn awgrymu bod gwahaniaethau mewn daduniad o is-uned FVIII A2 yn annhebygol o gyfrif am anghysondebau assiad ffactorau OSA/CSA.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol