Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021

Effeithlonrwydd a Diogelwch Trosglwyddo Gene Firws sy'n gysylltiedig ag Adeno Valoctocogene ar gyfer Hemoffilia Difrifol A: Canlyniadau Treial GENEr3-8 Cam 1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pibell11, B. Madan12, Allwedd NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Cyfreithiol19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grŵp Treial GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Adran Meddygaeth Fewnol, Ysgol Gwyddorau Meddygol, Prifysgol Campinas, Campinas, Brasil

2Canolfan Gofal Cynhwysfawr Hemophilia, Ysbyty Academaidd Charlotte Maxeke Johannesburg, Prifysgol Witwatersrand a NHLS, Johannesburg, De Affrica

3Barts ac Ysgol Meddygaeth a Deintyddiaeth Llundain, Llundain, y Deyrnas Unedig

4Canolfan Triniaeth Hemophilia, Prifysgol California Davis, Sacramento, Unol Daleithiau

5Prifysgol California, San Francisco, Unol Daleithiau America

6Canolfan Haematoleg, Coleg Imperial Llundain, Llundain, y Deyrnas Unedig

7Ymddiriedolaeth Sefydledig GIG Ysbytai Prifysgol Caergrawnt, Caergrawnt, y Deyrnas Unedig

8Canolfan Triniaeth Hemoffilia Orthopedig, Los Angeles, Unol Daleithiau

9Canolfan Clefydau Prin a Hemoffilia, Ysbyty Cyffredinol Cyn-filwyr Taichung, Taichung, Taiwan, Talaith Tsieina

10Adran Meddygaeth Fasgwlaidd a Haemostasis a Chanolfan Haemoffilia, Ysbytai Prifysgol Leuven, Leuven, Gwlad Belg

11Adrannau Pediatreg a Phatholeg, Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Unol Daleithiau

12Ymddiriedolaeth Sefydledig GIG Guy's & St. Thomas, Llundain, y Deyrnas Unedig

13Canolfan Ymchwil Gwaed UNC, Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, Unol Daleithiau

14Ymgynghorydd Annibynnol, La Jolla, Unol Daleithiau

15Cymdeithas Haemoffilia Iwerddon, Dulyn, Iwerddon

16Coleg y Drindod, Dulyn, Iwerddon

17Adran Pediatreg, Ysgol Feddygaeth Prifysgol Indiana, Canolfan Ymchwil Bediatreg IUPUI-Wells, Indianapolis, Unol Daleithiau

18Labordy Glycobioleg, Sefydliad Imiwnoleg a Therapi Arbrofol Hirszfeld, Wroclaw, Gwlad Pwyl

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Unol Daleithiau

Pwyntiau Data Allweddol

Gweithgaredd FVIII Dros 52 wythnos ym mhoblogaeth mITT

Gweithgaredd FVIII gan ddefnyddio'r assay cromogenig ar gyfer cleifion (N = 132) yn y Treial GENEr3-8 cam 1 wedi'i drin ag un trwyth o valoctocogene roxaparvovec (6 x 1013 vg / kg). Yn wythnosau 49-52, y newid cymedrig (95% CI) o'r llinell sylfaen yng ngweithgaredd FVIII oedd 41.9 (34.1-49.7) IU / dL (P <0.001), a newid canolrif (Q1, Q3) o'r llinell sylfaen oedd 22.9 (10.9, 61.3 ) IU / dL.

Arllwysiadau / Blwyddyn ABR a FVIII
Cyfradd gwaedu flynyddol (ABR, panel chwith) a nifer y arllwysiadau / blwyddyn FVIII (panel ar y dde) ar gyfer y boblogaeth dreigl (n = 112) yn y treial GENEr8-1. Ar gyfer ABR, y newid cymedrig (95% CI) oedd gostyngiad o 4.1 (-5.3 i -2.8) digwyddiadau gwaedu wedi'u trin / blwyddyn, gostyngiad o 83.8% o'r llinell sylfaen. Y newid cymedrig mewn arllwysiadau / blwyddyn oedd 134 (-144 i -124), gostyngiad o 98.6% o'r llinell sylfaen. Diffiniwyd ôl-drwythiad fel un a ddechreuodd ar ôl wythnos 4.
Diogelwch
Cyfradd gwaedu flynyddol (ABR, panel chwith) a nifer y arllwysiadau / blwyddyn FVIII (panel ar y dde) ar gyfer y boblogaeth dreigl (n = 112) yn y treial GENEr8-1. Ar gyfer ABR, y newid cymedrig (95% CI) oedd gostyngiad o 4.1 (-5.3 i -2.8) digwyddiadau gwaedu wedi'u trin / blwyddyn, gostyngiad o 83.8% o'r llinell sylfaen. Y newid cymedrig mewn arllwysiadau / blwyddyn oedd 134 (-144 i -124), gostyngiad o 98.6% o'r llinell sylfaen. Diffiniwyd ôl-drwythiad fel un a ddechreuodd ar ôl wythnos 4.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol