Map Ffordd Therapi Gene

Therapi genynnau ar gyfer hemoffilia mae'n golygu defnyddio firws wedi'i addasu i ddosbarthu copi gweithredol o enyn camweithredol. Nid oes gan ddioddefwyr hemoffilia ffactorau sy'n caniatáu ceulo arferol. Mae'r copi a gânt o therapi genynnau yn amgodio'r ffactorau ceulo hanfodol hyn, gan ganiatáu i geulo fynd ymlaen fel arfer.

Sut y gall Therapi Gene Helpu Hemoffilia

Mae ymchwil therapi genynnau yn cynnig gobaith o iachâd un-amser i'r rhai â hemoffilia. Mae treialon clinigol yn cynnig canlyniadau addawol, gan fod llawer o gyfranogwyr wedi gallu cynnal lefelau uchel o ffactorau ceulo beirniadol.

Y Map Ffordd Therapi Gene

Mae cleifion yn aml yn poeni am ddiogelwch ac effeithiolrwydd (effeithiolrwydd) y driniaeth. Fodd bynnag, mae astudiaethau'n dangos bod bron i 90 y cant o gyfranogwyr y treial yn gweld lefelau arferol neu bron yn normal o weithgaredd ffactor gwrthgeulydd.

Mae trosglwyddo genynnau yn digwydd gan ddefnyddio firws nad yw'n bathogenig ac sy'n brin o ddyblygu, felly mae'r pryderon diogelwch yn fach iawn. Fodd bynnag, mae risg bob amser o adweithiau trwyth o'r therapi genynnau arbrofol, yn ogystal â sgil effeithiau therapi gwrthimiwnedd, os oes ei angen i leihau drychiadau mewn ensymau afu.

Mae'n bwysig gwybod hefyd bod therapi genynnau yn effeithiol wrth drin y claf yn unig. Nid yw'n cywiro'r genyn treigledig sy'n achosi hemoffilia nac yn atal rhiant rhag trosglwyddo'r genyn hwnnw i'w plentyn.

Mae practis meddygol Cymdeithas Ryngwladol ar Thrombosis a Haemostasis (ISTH) yn cynnwys arbenigwyr byd-enwog yn y gymuned hemoffilia fyd-eang. Yn ogystal, mae ISTHs yn datblygu adnoddau addysg sy'n rhoi sedd rheng flaen i gleifion a theuluoedd yn natblygiad y protocol triniaeth newydd anhygoel hwn.

Mae ISTH yn helpu cleifion deall therapi genynnau a sut y gallai fod yn iachâd ar gyfer cyflwr sydd angen oes o driniaeth ar hyn o bryd.

delwedd
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol