Briffiau Cynhadledd ISTH

Treial Cam I / II SPK-8011: Mynegiant FVIII Sefydlog a Gwydn am> 2 flynedd gyda Gwelliannau ABR Sylweddol mewn Carfannau Dos Cychwynnol Yn dilyn Trosglwyddo Genynnau FVIII wedi'i Gyfryngu gan AAV ar gyfer Hemophilia A

Treial Cam I / II SPK-8011: Mynegiant FVIII Sefydlog a Gwydn am> 2 flynedd gyda Gwelliannau ABR Sylweddol mewn Carfannau Dos Cychwynnol Yn dilyn Trosglwyddo Genynnau FVIII wedi'i Gyfryngu gan AAV ar gyfer Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

GWYLIO
Astudiaeth Ddilynol Pedair blynedd Gyntaf mewn Pobl o Effeithlonrwydd a Diogelwch Therapiwtig Gwydn: Therapi Genynnau AAV Gyda Roxaparvovec Valoctocogene ar gyfer Haemoffilia Difrifol A

Canlyniadau Genom Fector Hirdymor ac Imiwnogenigrwydd Trosglwyddo Genynnau AAV FVIII yn y Model Hemophilia A Dog

Paul Batty, MBBS, PhD

GWYLIO
Mae Therapi Genynnau Firws Cysylltiedig Nofel Adeno (AAV) (FLT180a) Yn Cyflawni Lefelau Gweithgaredd FIX Arferol mewn Cleifion Hemoffilia B (HB) Difrifol (Astudiaeth B-AMAZE)

Canlyniadau Genom Fector Hirdymor ac Imiwnogenigrwydd Trosglwyddo Genynnau AAV FVIII yn y Model Hemophilia A Dog

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

GWYLIO
Amledd, Lleoliad a Natur Mewnosodiadau Fector AAV Ar ôl Dilyniant Hirdymor o Ddarpariaeth Transgene FVIII mewn Model Cŵn Hemoffilia

Canlyniadau Genom Fector Hirdymor ac Imiwnogenigrwydd Trosglwyddo Genynnau AAV FVIII yn y Model Hemophilia A Dog

Paul Batty, MBBS, PhD

GWYLIO

Briffiau Cynhadledd WFH

Cynnydd Diweddar yn natblygiad AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) ar gyfer Pobl sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol Difrifol

Cynnydd Diweddar yn natblygiad AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) ar gyfer Pobl sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol Difrifol

Steven W. Pipe, MD

GWYLIO
Astudiaeth Ddilynol Pedair blynedd Gyntaf mewn Pobl o Effeithlonrwydd a Diogelwch Therapiwtig Gwydn: Therapi Genynnau AAV Gyda Roxaparvovec Valoctocogene ar gyfer Haemoffilia Difrifol A

Astudiaeth Ddilynol Pedair blynedd Gyntaf mewn Pobl o Effeithlonrwydd a Diogelwch Therapiwtig Gwydn: Therapi Genynnau AAV Gyda Roxaparvovec Valoctocogene ar gyfer Haemoffilia Difrifol A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

GWYLIO

Briffiau Cynhadledd ASGCT

Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf mewn Pobl o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A: Diogelwch a Chanlyniadau Gweithgaredd FVIII

Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf mewn Pobl o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A: Diogelwch a Chanlyniadau Gweithgaredd FVIII

Steven W. Pipe, MD

GWYLIO
Defnyddio afferesis i gael gwared ar wrthgyrff niwtraliol AAV mewn cleifion sydd wedi'u gwahardd o'r blaen o therapi genynnau

Defnyddio afferesis i gael gwared ar wrthgyrff niwtraliol AAV mewn cleifion sydd wedi'u gwahardd o'r blaen o therapi genynnau

Glen F. Pierce, MD, PhD

GWYLIO
Datblygu Fector Ymgeisydd Clinigol AAV3 ar gyfer Therapi Genynnau Hemophilia B.

Datblygu Fector Ymgeisydd Clinigol AAV3 ar gyfer Therapi Genynnau Hemophilia B.

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

GWYLIO
Dadansoddiad Integreiddio AAV Ar ôl Dilyniant Tymor Hir mewn Cŵn Hemophilia A Yn Datgelu Canlyniadau Genetig Cywiriad Genynnau wedi'i Gyfryngu gan AAV

Dadansoddiad Integreiddio AAV Ar ôl Dilyniant Tymor Hir mewn Cŵn Hemophilia A Yn Datgelu Canlyniadau Genetig Cywiriad Genynnau wedi'i Gyfryngu gan AAV

Glen F. Pierce, MD, PhD

GWYLIO

Sylw'r Gynhadledd o Orlando

Sylw i'r Gynhadledd o Orlando, yn cynnwys cyfweliadau arbenigol ar y datblygiadau diweddaraf mewn Therapi Gene.

CREDYD CME EARN

Sylw i'r Gynhadledd - Yn fyw o Orlando 2019

Diweddariadau Diweddar ar Dreialon Clinigol Therapi Gene yn Hemophilia B.
Mae Data Diogelwch ac Effeithlonrwydd Tymor Hir o Dreialon Therapi Gene yn Hemoffilia yn darparu Optimistiaeth
Mynegiant Tymor Hir o Ddigwyddiadau Trosglwyddo Gene ac Integreiddio Fector FVIII wedi'u cyfryngu yn Hemophilia
Dulliau Newydd o Therapi Genynnau Hemoffilia mewn Datblygiad Preclinical
Gwrthgyrff Preexisting i AAV a Chanlyniadau ar gyfer Therapi Gene Hemophilia
Dyfodol Therapi Genynnau Hemoffilia
Paratoi ar gyfer Cymeradwyo Therapi Genynnau ar gyfer Hemoffilia