Datblygiadau mewn Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia

Ystyriaethau Allweddol:
Datblygiadau mewn Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia

Recordiwyd yn Fyw fel Symposiwm Lloeren Dydd Gwener cyn 62ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH

Fectorau Feirysol Cysylltiedig Adeno (AAV)

Lindsey George, MD

Casét Mynegiant AAV

Lindsey George, MD

Trosglwyddo Gene AAV ar gyfer Hemophilia

Lindsey George, MD

Diogelwch Tymor Byr

Lindsey George, MD

Gwydnwch Mynegiant

Lindsey George, MD

Optimeiddio Transgene

Barbara A. Konkle, MD

Amrywiad FIX Padua

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Treialon Therapi Genynnau Hemophilia B AAV cyfredol

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Data BMN 270- 4-blynedd

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Treialon Therapi Genynnau Hemoffilia A Parhaus

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Treial Cam 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Treial Cam 8011/1 SPK2 AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Treial Cam 2599023/1 BAE 2

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Llwybr AAV Tuag at Fynegiant FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Biopsïau Byw O AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Astudiaethau Canine o Drosglwyddo Genynnau wedi'i Gyfryngu gan AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Trafodaeth y Panel: Cyflwyno'r Opsiwn Therapi Gene i Glaf

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Therapi genynnau mae llawer o addewid i unigolion ag amrywiaeth eang o gyflyrau, gan gynnwys mathau o ganserau, AIDS, diabetes, clefyd y galon a hemoffilia. Mae'r dull arloesol hwn o drin yn newid genynnau y tu mewn i gelloedd y corff i atal y clefyd. 

Mae therapi genynnau yn ceisio disodli neu drwsio genynnau treigledig a gwneud celloedd heintiedig yn fwy amlwg i'r system imiwnedd. Etifeddir hemoffilia A a B fel rhan o batrwm enciliol cysylltiedig â X. Mae geneteg hemoffilia yn cynnwys genynnau a geir yn y cromosom X, ac mae'n cymryd dim ond un genyn diffygiol i arwain at yr anhwylder gwaedu hwn. 

Mae therapïau celloedd a genynnau yn dal i gael eu hastudio, ond mae'r canlyniadau'n addawol. Mae treialon clinigol wedi dangos llwyddiant, ac mae'r Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau (FDA) wedi cymeradwyo un math o therapi celloedd. Yn ein Ystyriaethau Allweddol: Datblygiadau mewn Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia dan arweiniad Glenn F. Pierce, rydym yn trafod trosolwg o'r afiechyd, cyflwr presennol therapi genynnau, a mwy.